Компания Циррус Терапьютикс успешно завершила раунд финансирования объемом 11 миллионов долларов, предназначенный для ускорения разработки своей платформы генной и клеточной терапии. Основной фокус компании направлен на продвижение своего ведущего продукта до стадии подготовки клинических исследований.

Ведущий кандидат компании представляет собой первую в своем классе терапию, основанную на платформе аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенную для восстановления экспрессии IRAK-M — недавно подтвержденного иммунорегулятора, уровень которого снижается с возрастом и у пациентов с сухим типом возрастной дегенерации желтого пятна (AMD). В отличие от существующих методов лечения, направленных преимущественно на блокировку каскада комплемента, терапия Циррус направлена на устранение более широкого процесса старения и деградации сетчатки путем восполнения уровня IRAK-M.

Профессор Эндрю Дик, соучредитель и главный научный советник Циррус Терапьютикс, заявил, что стратегия компании основана на значительном потенциале IRAK-M в качестве терапевтической мишени для борьбы с возрастными изменениями, ведущими к потере зрения. По словам профессора Дика, повышение уровней IRAK-M способно эффективно предотвратить или обратить вспять патологические изменения, вызванные возрастной дегенерацией сетчатки.

Научная обоснованность подхода была подтверждена публикацией в журнале Science Translational Medicine в июне 2024 года, где были представлены результаты исследований, проведенных совместно с учеными из Университета Бристоля и Института офтальмологии Университетского колледжа Лондона. Эти исследования продемонстрировали критически важную роль IRAK-M в защите ретинальных пигментных клеток от хронического воспаления, митохондриальной дисфункции и окислительного стресса, являющихся ключевыми факторами развития AMD.

Результаты доклинических испытаний показали значительное сохранение структуры и функции сетчатки после восстановления нормального уровня IRAK-M, подчеркивая перспективность данного подхода в лечении сухой формы AMD.

Финансирование будет использовано для дальнейшего развития ведущей программы генной терапии компании и подготовки к проведению будущих клинических исследований. Ведущими инвесторами выступили компания ClavystBio, специализирующаяся на инвестициях в области биотехнологий, и инвестиционные фонды Polaris Partners и SEEDS.

Доктор Йинг Кай Чан, генеральный директор Циррус Терапьютикс, подчеркнул значимость предлагаемого инновационного подхода:

«Наш подход сочетает модификацию заболевания через мишень IRAK-M с терапией, позволяющей однократное лечение, направленное на защиту и поддержание зрения. Это не только является значительным медицинским достижением в борьбе с широко распространенной болезнью, приводящей к слепоте, но также знаменует собой важный сдвиг в применении генной терапии, ранее ограниченной редкими моногенными заболеваниями».