Компания Alkeus Pharmaceuticals 15 января 2024 года опубликовала положительные промежуточные данные продолжающегося клинического исследования TEASE-3. Результаты показали, что препарат gildeuretinol эффективно останавливал прогрессирование болезни Штаргардта на сроке до 6 лет.

Три первых подростка с ранней стадией болезни Штаргардта, включенные в исследование и получавшие пероральный gildeuretinol acetate (ALK-001), оставались бессимптомными и не имели признаков прогрессирования заболевания на протяжении всего периода лечения: один пациент получал терапию в течение 2 лет, двое пациентов — в течение 6 лет.

При отсутствии лечения у этих пациентов прогнозировалось начало потери зрения в течение 2 лет, что повторяло траекторию заболевания их нелеченых старших сибсов с идентичными генетическими мутациями. Gildeuretinol acetate, дейтерированная форма витамина A, успешно снижал димеризацию витамина A без ущерба для зрения. Препарат имеет статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy designation) и статус орфанного препарата (Orphan Drug designation) от FDA.

Доктор Майкл Б. Горин (Michael B. Gorin) из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе (UCLA) выразил оптимизм в отношении программы TEASE, подчеркнув клинические преимущества, наблюдаемые у пациентов с ранней стадией болезни Штаргардта. Значительное сохранение зрения у более молодых пациентов подчеркивает важность учета влияния терапии на разных стадиях заболевания.

Исследование TEASE-3 является открытым (open-label) исследованием gildeuretinol при ранней стадии болезни Штаргардта, в котором используются методы визуализации и исходные показатели для оценки влияния на прогрессирование заболевания. Alkeus планирует подать заявку на новый препарат (new drug application) для gildeuretinol acetate на основании этих многообещающих результатов.

Исследования TEASE включают:

  • TEASE-1 — успешное рандомизированное тройное маскированное плацебо-контролируемое исследование;
  • TEASE-2 — продолжающееся исследование, ожидаются окончательные данные (topline data) в 2025 году;
  • TEASE-3 — открытое исследование, у включенных пациентов не наблюдалось признаков прогрессирования заболевания;
  • TEASE-4 — открытое расширенное исследование.

Кроме того, недавно было завершено фаза 3 исследования gildeuretinol у 200 пациентов с географической атрофией вторичной на фоне возрастной макулярной дегенерации, ожидаются окончательные данные в 2024 году.

Леонид Саад (Leonide Saad), PhD, президент и главный исполнительный директор Alkeus Pharmaceuticals, заявил: «Данные показывают потенциал gildeuretinol acetate в остановке болезни Штаргардта при раннем начале лечения. Эти ранние результаты TEASE-3, вместе с результатами TEASE-1 при более поздней стадии заболевания, недавно представленными на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии (American Academy of Ophthalmology), демонстрируют большие перспективы для всех пациентов. Мы с нетерпением ожидаем подачи заявки на новый препарат для gildeuretinol acetate при лечении болезни Штаргардта».

Источник: https://alkeuspharma.com/positive-interim-data-tease-3/