Компания SparingVision официально осуществила первичную дозировку пациента в рамках клинического испытания NYRVANA, представляющего собой первое испытание на людях препарата SPVN20 — экспериментальной генной терапии для пациентов с прогрессирующей ретинопатией пигментного эпителия сетчатки (РП). Этот этап знаменует важный прорыв в клинической программе компании, направленной на лечение наследственных заболеваний глаз, пока еще не имеющих эффективных методов лечения.
Описание Исследования NYRVANA
NYRVANA представляет собой многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 с расширением дозы, разработанное для оценки безопасности, переносимости и начальной эффективности однократной внутривитреальной инъекции SPVN20. Исследование изначально длится шесть месяцев, однако участники будут находиться под наблюдением до пяти лет после завершения основной части исследования.
Данные о безопасности и эффективности испытаний планируется собирать и анализировать в течение 2026–2027 годов, что позволит получить критически важные сведения о терапевтическом потенциале SPVN20.
SPVN20: Генагностическая Векторная Терапия на основе ААВ
SPVN20 является генагностической векторной терапией, специально разработанной для лечения РП независимо от конкретного генетического дефекта. Препарат вводится путем однократной внутривитреальной инъекции, используя аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), который доставляет ген, кодирующий человеческий канал G-протеинсвязанного калия (GIRK).
Механизм действия препарата направлен на реактивацию дремлющих колбочек фоторецепторов, которые утратили способность воспринимать световые сигналы, сохраняя свою структурную целостность. Возвращая функциональное состояние канала GIRK, препарат стремится восстановить естественный физиологический путь восприятия света, позволяя дремлющим колбочкам вновь преобразовывать световые импульсы в электрические сигналы, распознаваемые мозгом в качестве визуальных образов. Эта терапия также предусматривает возможность восстановления цветового зрения.
Особенностью подхода является фокусировка на активизации существующих клеток сетчатки, а не на их замене, что соответствует стратегии сохранения и восстановления естественных функций сетчатки.
Расширение Клина и Научные Основы
Испытание началось в Бельгии, с планами расширения набора участников в другие страны Европы, включая Францию и Ирландию. Ранее поданная заявка на проведение клинических исследований была поддержана обширным набором доклинических данных, подтверждающих эффективность SPVN20, демонстрирующую реакцию на свет и функциональные результаты на уровне клеток-колбочек во множестве лабораторных моделей.
Комментарий Руководства Компании
Стёфан Буссель, генеральный директор SparingVision, подчеркнул значимость данного события:
Запуск NYRVANA стал важным этапом для нашей компании и подтверждает терапевтический потенциал нашего портфеля генагностических генных терапий, предлагающего комплексный подход к лечению различных стадий заболеваний сетчатки. Параллельно проводимые два клинических исследования приближают нас к достижению цели улучшения качества жизни пациентов с заболеваниями сетчатки, приводящими к слепоте.
Кали Стаси, главный медицинский офицер SparingVision, пояснила механизм действия SPVN20 следующим образом:
Благодаря SPVN20 мы продолжаем двигаться вперед, восстанавливая функцию дремлющих колбочек — специализированных фоторецепторных клеток сетчатки, расположенных в начальном звене зрительного пути, использующих природную светочувствительную белковую молекулу опсин. Такой подход повышает вероятность восстановления центральной функции зрения, близкой к естественной конъюктивной форме, через более физиологичный механизм, значительно улучшая качество жизни пациентов, страдающих от отсутствия эффективного лечения.
Перспективы Дальнейшего Развития
SparingVision также анонсировала планы по исследованию синергизма между SPVN20 и SPVN06, двумя ведущими препаратами компании, объединенными в комбинированный продукт SPVN30. Такая комбинация препаратов направлена на охват большего числа пациентов с РП, комбинируя различные механизмы воздействия для увеличения общего клинического эффекта.
