ленадоген нолпарвовек
Статьи с этим тегом
Пятилетнее наблюдение подтверждает устойчивое улучшение зрения у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком
Пятилетнее исследование подтвердило устойчивое улучшение зрения у пациентов с LHON после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком: острота зрения стабилизировалась на уровне 1.4 logMAR, клинически значимое восстановление отмечено у 66.1% участников, профиль …
Читать далее →Ещё по теме «ленадоген нолпарвовек» по всему сайту
Статья Пятилетнее наблюдение подтверждает устойчивое улучшение зрения у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера после генной терапии ленадогеном нолпарвовеком
Заключение Результаты исследования демонстрируют, что генная терапия ленадогеном нолпарвовеком (lenadogene nolparvovec) обеспечивает устойчивое двустороннее улучшение зрения и долгосрочную безопасность...
Статья SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
Единственной одобренной FDA генной терапией для RP остается ворегиген непарвовек (Luxturna), который ограничен пациентами с подтвержденными биаллельными мутациями RPE65 — небольшой подгруппой популяции...
Статья FDA присвоило статус RMAT оптогенетической генной терапии RTx-015 при пигментном ретините
Генная терапия воретиген непарвовек (voretigene neparvovec-rzyl) одобрена для пациентов с подтвержденной биаллельной мутацией RPE65-ассоциированной дистрофии сетчатки, но это представляет собой небольшую...
Статья FDA присваивает статус орфанного препарата DSP-3077 для лечения пигментного ретинита
В настоящее время единственной одобренной FDA терапией, направленной конкретно на наследственную дистрофию сетчатки, является вортиген непарвовек для лечения заболеваний сетчатки, связанных с мутацией...
Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
На сегодняшний день для таких пациентов доступно только одно одобренное лечение — воретиген непарвовек (Luxturna; Spark Therapeutics), предназначенный для мутаций гена RPE65, которые составляют около 1%...
Статья Сдвиг в сторону генной терапии
Генная терапия вошла в офтальмологическое пространство в 2017 году с одобрением вортигенена непарвовек-рзил (Luxturna; Spark Therapeutics) для лечения врожденного амавроза Лебера — редкого наследственного...