OPGx-LCA5
Статьи с этим тегом
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →
Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →Ещё по теме «OPGx-LCA5» по всему сайту
Статья Прогресс Opus Genetics в разработке терапии OPGx-LCA5 на основе генной терапии
Компания Opus Genetics объявила важную регуляторную веху в разработке своей кандидатской генной терапии OPGx-LCA5 для лечения лейберовской врожденной амблиопии типа 5 (LCA5), после успешного обсуждения... OPGx-LCA5 представляет собой терапию, направленную на лечение лейберовской врожденной амблиопии, вызванной мутациями в гене LCA5, путем доставки функционального гена LCA5 с помощью аденоассоциированного...
Статья Отчет компании Opus Genetics о положительных результатах трехмесячного исследования детской группы терапии OPGx-LCA5
типа 5 (LCA5).... Испытание включало три участника в возрасте от 16 до 17 лет, страдающих тяжелым нарушением зрения, которым была сделана однократная субретинальная инъекция препарата OPGx-LCA5....
Статья Opus Genetics представила 12-месячные данные по генной терапии OPGx-LCA5 на конгрессе ARVO 2025
В случае одобрения OPGx-LCA5 может стать терапией, меняющей жизнь пациентов.... Основные результаты 12-месячного исследования фазы 1/2 OPGx-LCA5 Обзор исследования В исследовании оценивались безопасность и предварительная эффективность субретинальной генной терапии OPGx-LCA5 у пациентов...
Статья Opus Genetics инициировала педиатрическое дозирование в рамках фазы 1/2 исследования генной терапии OPGx-LCA5
«Мы гордимся тем, что расширили клиническое исследование OPGx-LCA5 на педиатрическую популяцию.... Открытое исследование фазы 1/2 оценивало безопасность и предварительную эффективность субретинального введения OPGx-LCA5 у пациентов с биаллельными мутациями гена LCA5....
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
О терапии OPGx-LCA5 OPGx-LCA5 — это генная терапия, разработанная для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5), тяжелой ранней наследственной дистрофии сетчатки, вызываемой биаллельными мутациями... OPGx-LCA5 использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5 в наружную сетчатку....
Статья Компания Opus Genetics представила одномесячные данные педиатрического исследования генной терапии OPGx-LCA5 при наследственных заболеваниях сетчатки
Первый педиатрический пациент в возрасте 16 лет получил однократную субретинальную инъекцию препарата OPGx-LCA5.... «Мы считаем, что эти данные служат дополнительным доказательством, подтверждающим потенциал OPGx-LCA5 для восстановления значимого зрения у пациентов, страдающих LCA5»....
Статья Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Йеркса с оптимизмом смотрел на продолжение испытаний и процесс эскалации доз, выражая надежду на будущую пользу, которую OPGx-LCA5 может принести людям, страдающим от мутаций в гене LCA5 .... LCA, обусловленный биаллельными мутациями в гене LCA5 Врожденный амавроз Лебера (LCA), вызванный биаллельными мутациями в гене LCA5 , является редким генетическим заболеванием, которое приводит к тяжелым...
Статья Opus Genetics запускает фазу 1/2 клинического исследования генной терапии MERTK
, своего кандидата в генную терапию для врожденного амавроза Лебера (LCA), вызванного мутациями в гене LCA5.... Это исследование представляет собой открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности OPGx-LCA5....
Статья Одобрение IND FDA для генной терапии OPGx-BEST1 компании Opus Genetics
Компания Opus Genetics получила одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) на проведение клинических исследований нового препарата — генной терапии OPGx-BEST1... Генная терапия OPGx-BEST1 разработана на основе платформы аденоассоциированного вируса (AAV) компании Opus Genetics....
Статья Опус Генетикс осуществил первую инъекцию участника в клиническом испытании OPGx-BEST1 терапии
Компания Опус Генетикс объявила успешное введение первой дозы в рамках фазы 1/2 клинических испытаний препарата OPGx-BEST1 — экспериментальной генной терапии для лечения болезни Беста (вителлиформная макулярная... Препарат OPGx-BEST1 разработан таким образом, чтобы доставлять функциональную копию гена BEST1 непосредственно в ПЭС через однократную субретинальную инъекцию, восстанавливая нормальную функцию клеток....