Две одобренные FDA терапии географической атрофии (ГА) вследствие возрастной макулярной дегенерации (ВМД) замедляют рост очага, но не восстанавливают утраченное зрение. Данные, представленные на 130-м ежегодном собрании Американской академии офтальмологии (AAO) в Новом Орлеане 9–12 октября 2026 года, позволяют предположить, что оптогенетическая генная терапия со временем сможет закрыть этот пробел.
Что нового в офтальмологии?
Ознакомьтесь с материалом «FDA highlights in ophthalmology: third quarter 2026».
Третий квартал 2026 года принёс одни из наиболее ожидаемых регуляторных решений в офтальмологии за последние годы.
Читать полную статью
Исследователи сообщили, что однократная интравитреальная инъекция sonpiretigene isteparvovec (son-vec; ранее MCO-010; Nanoscope Therapeutics) сопровождалась приростом остроты зрения у пациентов с болезнью Штаргардта и более выраженными электрическими ответами сетчатки в модели ГА на нечеловекообразных приматах. На основании этих данных команда планирует перейти непосредственно к рандомизированному контролируемому исследованию фазы 2 у пациентов с ГА, без отдельного исследования безопасности фазы 1 в этой популяции.
«В настоящее время нет методов лечения, позволяющих улучшить зрение», — сказал Дэвид С. Бойер, доктор медицины, ведущий исследователь исследования, имея в виду пациентов с ГА.
Обзор исследования
В презентации освещены два направления исследований. Первое: открытое многоцентровое исследование фазы 2, в котором пациенты с болезнью Штаргардта и остротой зрения 20/200 или хуже получали однократную инъекцию son-vec. Согласно данным, у пациентов, у которых атрофия была ограничена макулой, прирост в среднем составил 12 букв по шкале Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Терапия хорошо переносилась, серьёзных нежелательных явлений (НЯ) не зарегистрировано.
Эти результаты дополняют опубликованное исследование STARLIGHT (NCT05417126) — открытое исследование фазы 2 с участием 6 взрослых с болезнью Штаргардта, получавших лечение в дозе 1,2 × 10¹¹ векторных геномов на глаз в хуже видящем глазу. В этой когорте средняя острота зрения с максимальной коррекцией (BCVA) улучшилась на 5,5 буквы от исходного уровня через 48 недель (SD, 12,29). Острота зрения, измеренная с помощью носимой лупы, улучшилась на 13,3 буквы (SD, 21,37). Исследователи не сообщали о deaths, госпитализациях, отслойках сетчатки или эндофтальмите. Наиболее частыми нежелательными явлениями были субконъюнктивальное кровоизлияние, офтальмогипертензия и клетки в стекловидном теле.
Второе направление исследований — исследование диапазона доз на нечеловекообразных приматах с лазериндуцированными поражениями, моделирующими ГА. В обработанных глазах опсин экспрессировался в нейронах сетчатки и вызывал значительно более сильные ответы при мультифокальной электроретинографии, чем в необработанных глазах. Эти доклинические данные ещё не опубликованы в рецензируемом журнале.
Клинический контекст
По оценкам, ГА затрагивает около 1 миллиона человек в США, а ВМД остаётся ведущей причиной необратимой потери зрения среди пожилых людей.
В 2023 году FDA одобрила два ингибитора комплемента для лечения ГА: пегцетакоплан для инъекций (Syfovre; Apellis Pharmaceuticals) и авацинкаптад пегол интравитреальный раствор (Izervay; Astellas). Оба показаны для замедления прогрессирования очагов ГА. Ни один из них не продемонстрировал улучшения остроты зрения. И ни одна одобренная терапия в настоящее время не восстанавливает функцию сетчатки там, где фоторецепторы уже утрачены.
Механизм и история разработки
Вместо генозамещения son-vec использует оптогенетику. При таком подходе аденоассоциированный вирусный вектор доставляет ген, кодирующий мультихарактеристический опсин, в ON-биполярные клетки, которые часто выживают после дегенерации фоторецепторов; и биполярные клетки затем напрямую реагируют на свет. Поскольку этот подход не нацелен на конкретную причинную мутацию, его описывают как мутационно-агностический. Инъекция вводится интравитреально в условиях офиса.
Лежащая в основе область была отмечена на этой неделе, когда Нобелевская премия по физиологии и медицине 2026 года была присуждена Карлу Дайсероту, доктору медицины, доктору философии; Петеру Хегеману, доктору философии; и Георгу Нагелю, доктору философии, за открытия, сделавшие возможной оптогенетику.
Son-vec наиболее продвинут при пигментном ретините (ПР). Его ключевая программа — исследование фазы 2b RESTORE (NCT04945772), рандомизированное двойное слепое шам-контролируемое исследование с участием 27 пациентов.
В сентябре 2026 года FDA приняла заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) для son-vec под предлагаемым торговым названием Mogenry для взрослых с ПР и тяжёлой потерей зрения. Терапия также имеет статус орфанного препарата и Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) для болезни Штаргардта.
Интерпретация
Результаты при болезни Штаргардта указывают на возможную роль при заболеваниях, где доминирует макулярная атрофия. Несколько факторов говорят в пользу осторожности при их применении к ГА. Данные на людях пока получены из небольших открытых когорт с наследственным заболеванием, а не от пожилых людей с ВМД.
Бойер сказал, что ожидал, что эффект терапии на оставшиеся жизнеспособные клетки может замаскировать любое улучшение остроты зрения, и что этого не произошло. Сохранится ли это в глазах с ГА — которые обычно сохраняют больше функционирующих фоторецепторов по краям очага, — пока неизвестно.
Ограничения и дальнейшие шаги
Упомянутый средний прирост в 12 букв для подгруппы болезни Штаргардта с ограниченной макулой происходит из конференционных данных. В пресс-релизе не сообщается размер подгруппы или длительность наблюдения, и эта цифра ещё не опубликована. Оба исследования болезни Штаргардта были открытыми, без маскирования или шам-контроля. Доказательства при ГА ограничены моделью на животных.
Исследователи говорят, что запланированное рандомизированное исследование фазы 2 при ГА предназначено для проверки того, переносится ли польза на эту более крупную популяцию. Если результаты будут положительными, они планируют исследования фазы 2b/3a, направленные на получение регуляторного одобрения. На момент публикации реестровая запись для исследования ГА не была идентифицирована.
Литература
American Academy of Ophthalmology. A gene therapy aims to do what dry macular degeneration drugs cannot: restore sight. News release. October 6, 2026. https://www.aao.org/newsroom/news-releases/detail/gene-therapy-aims-to-restore-sight
Lam BL, Zak V, Gonzalez VH, et al. Safety and efficacy of MCO-010 optogenetic therapy in patients with Stargardt disease in USA (STARLIGHT): an open-label multi-center Ph2 trial. EClinicalMedicine. 2025;87:103430. doi:10.1016/j.eclinm.2025.103430. https://doi.org/10.1016/j.eclinm.2025.103430
Nanoscope Therapeutics. Safety and efficacy of MCO-010 in patients with Stargardt disease (STARLIGHT). ClinicalTrials.gov identifier: NCT05417126. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05417126
Friedman DS, O'Colmain BJ, Muñoz B, et al; Eye Diseases Prevalence Research Group. Prevalence of age-related macular degeneration in the United States. Arch Ophthalmol. 2004;122(4):564-572. doi:10.1001/archopht.122.4.564. https://doi.org/10.1001/archopht.122.4.564
US Food and Drug Administration. Drugs@FDA: Syfovre (pegcetacoplan injection), NDA 217171. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217171
US Food and Drug Administration. Drugs@FDA: Izervay (avacincaptad pegol intravitreal solution), NDA 217225. https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217225
FDA accepts BLA for Mogenry in retinitis pigmentosa. Ophthalmology Times. September 2026. https://www.ophthalmologytimes.com/view/fda-accepts-bla-for-mogenry-in-retinitis-pigmentosa
2026 Nobel Prize in Medicine awarded for brain research tool called optogenetics. STAT. October 5, 2026. https://www.statnews.com/2026/10/05/nobel-prize-medicine-2026-winner-deisseroth-hegemann-nagel/
Nanoscope Therapeutics. Efficacy and safety of MCO-010 optogenetic therapy in adults with retinitis pigmentosa (RESTORE). ClinicalTrials.gov identifier: NCT04945772. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04945772
