Компания AAVantgarde Bio объявила о завершении финансирования серии В объемом $141 млн, проведённого совместно Schroders Capital и Atlas Venture, с дальнейшим участием Forbion. Средства будут направлены на ускорение клинических исследований двух программ генной терапии, направленных на лечение стаффордской болезни глаз (Stargardt disease) и пигментной дистрофии сетчатки (RP), вызванной синдромом Ушера типа IБ.
Финансирование будет использовано для завершения клинического исследования CELESTE, представляющего собой доказательную клиническую пробу безопасности, переносимости и начальной эффективности препарата AAVB-039, предназначенного для лечения пациентов с болезнью Стейнгарда. Исследование проводится параллельно с открытым набором участников программы STELLA, направленной на сбор естественного анамнеза заболевания.
AAVB-039 разработан для доставки полноценного белка ABCA4, устраняя генетическую первопричину стаффордской болезни глаз. Это позволяет потенциальное лечение любого пациента независимо от конкретного варианта мутации ABCA4.
Кроме того, финансирование позволит ускорить проведение второго этапа клинических испытаний препарата AAVB-081, применяемого при пигментной дистрофии сетчатки, обусловленной синдромом Ушера типа IБ вследствие нарушений в работе гена MYO7A.
Президент компании AAVantgarde Bio доктор Наталия Мишчэтелли прокомментировала завершение сделки следующим образом: «Это инвестирование является свидетельством признания нашей команды, научного потенциала и двух клинических программ, направленных на устранение коренных причин серьёзных наследственных заболеваний глаз и улучшение качества жизни пациентов и членов их семей».
Доктор Питер Кайзер, член совета директоров AAVantgarde Bio, добавил: «Эта финансовая веха представляет собой важный этап в нашем стремлении принести надежду пациентам с синдромом Ушера типа IБ и стаффордской болезнью глаз, которые страдают от острой медицинской потребности».
Ранее компания получила разрешение на проведение клинических исследований препарата AAVB-039 от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и одобрение разрешения на клиническое исследование от Агентства по регулированию лекарственных средств и медицинских изделий Великобритании (MHRA), что способствовало продвижению обоих проектов.
