AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни

Компания AAVantgarde Bio объявила, что Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) одобрило заявку компании на новый лекарственный препарат (IND) для препарата AAVB-039 — экспериментального генной терапии для лечения страггардской болезни.

С получением одобрения FDA компания приступила к проведению первого в мире клинического испытания фазы I/II (название программы — CELESTE), направленного на оценку безопасности, переносимости и начальной эффективности AAVB-039 у пациентов с диагнозом страггардская болезнь.

Описание Препарата AAVB-039

Препарат AAVB-039 разработан для устранения генетической причины страггардской болезни путем восстановления полноценного белка ABCA4, что теоретически позволит эффективно лечить всех пациентов с мутациями в гене ABCA4. Терапевтический подход основан на уникальной технологии доставки AAVantgarde, использующей проприетарный двухкомпонентный вектор AAV, позволяющий транспортировать большие фрагменты ДНК, превышающие вместимость традиционных одноцепочечных векторов AAV.

Оценка Клинических Программ

По словам доктора Наталии Мискьятелли, генерального директора AAVantgarde, получение одобрения FDA является важным этапом развития компании и программы лечения страггардской болезни. Это событие подчеркивает стремление компании расширить ассортимент терапевтических решений для наследственных заболеваний глаз и перейти от стадии пионеров в области технологий AAV до клинической компании с растущим портфелем потенциальных лекарств.

Поддерживающие Исследования и Развитие Промышленной Продукции

Параллельно с проведением клинических испытаний CELESTE, AAVantgarde проводит проспективное исследование естественного течения заболевания (название исследования — STELLA) в специализированных медицинских центрах по всему миру. Эти данные используются для формирования дизайна клинических исследований и углубляют понимание механизма развития страггардской болезни.

Кроме того, параллельно идет разработка второго клинического продукта компании, AAVB-081, предназначенного для лечения ретинопатии типа 1Б ушей (ушерская болезнь). По данным компании, AAVB-081 представляет собой первое в своем роде клиническое испытание генной терапии на основе AAV, применяемой для глазной патологии, предварительные результаты которого демонстрируют хорошие показатели безопасности и признаки потенциальной эффективности.