NANOSCOPE THERAPEUTICS объявила о подаче первой в истории заявки на биологическую лицензию (Biological License Application — BLA) в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA), направленной на лечение прогрессирующей потери зрения вследствие пигментного ретинита (PR). Заявка подается в формате rolling BLA.

Впервые заявлен препарат, являющийся негена-зависимым терапевтическим средством для лечения заболеваний сетчатки глаза. Это означает, что терапия MCO-010 предназначена для коррекции широкого спектра генетических вариаций PR, затрагивающих свыше ста различных генов и тысячи мутаций, независимо от конкретного генетического дефекта пациента.

Управление FDA предоставило NANOSCOPE THERAPEUTICS возможность подачи заявки поэтапно (rolling review), начальные модули уже были представлены. Полная подача ожидается до начала следующего года. Заявка получила приоритетное рассмотрение согласно программе ускоренной регистрации FDA.

При одобрении MCO-010 станет первым негена-зависимым лечением, способствующим восстановлению зрения пациентов с юридически подтвержденной слепотой вследствие пигментного ретинита.

MCO-010 представляет собой инновационный подход к лечению, основанный на уникальной платформе многопрофильных опсин-NANOSCOPE (Multi-Characteristic Opsin Platform — MCO). Терапия включает однократную инъекцию препарата непосредственно внутрь глазного яблока (интравитреальная инъекция). После введения активируются выжившие биполярные клетки сетчатки, способные воспринимать световые сигналы даже после утраты фоторецепторов.

Этот метод терапии отличается простотой применения, отсутствием необходимости проведения генетической диагностики, хирургических вмешательств и повторных дозировок, что делает его доступным для значительного числа пациентов с пигментным ретинитом.

CEO и один из основателей компании NANOSCOPE THERAPEUTICS доктор Суланья Бхаттчария подчеркнула важность сотрудничества с Управлением FDA, отметив, что компания продолжает активно продвигаться вперед в своей миссии по возвращению зрения пациентам, страдающим полной потерей зрения.

Доктор Самарандер Моханти, президент и главный научный сотрудник компании, заявил, что команда разработчиков успешно проработала над платформой MCO более десяти лет. Результаты клинических испытаний показали превосходство терапии MCO-010, включая достижение поставленных целей в рамках исследования RESTORE (фаза IIb). Пациенты демонстрировали значительное улучшение остроты зрения через пятьдесят две недели после лечения, зафиксированное на уровне трех и более строк улучшения остроты зрения на стандартной таблице проверки зрения.

По данным Американской академии офтальмологии, пигментный ретинит является одной из ведущих причин ухудшения зрения среди трудоспособного населения Соединенных Штатов, число зарегистрированных случаев заболевания превышает сто тысяч человек, около двадцати пяти тысяч из которых имеют юридически подтвержденную слепоту. В среднем пациенты теряют одну строку зрения каждые три года, достигая уровня юридической слепоты (зрение хуже 20/200) примерно к шестидесяти годам жизни.

Долгосрочные клинические испытания продолжатся с целью оценки долгосрочной эффективности и безопасности MCO-010.