Компания 4D Molecular Therapeutics сообщила о многообещающих долгосрочных результатах фазы 1/2 клинического исследования PRISM, посвящённого оценке эффективности интравитреальной генной терапии 4D-150 для пациентов с влажной формой возрастной макулярной дегенерации (влажная форма ВМД). Терапия продемонстрировала устойчивые терапевтические преимущества, включая стабильное сохранение остроты зрения и значительное снижение частоты повторных инъекций анти-VEGF препаратов в течение двухлетнего периода наблюдения.
В подгруппе недавно диагностированных пациентов, наиболее близкой к планируемой популяции третьей фазы клинических испытаний, наблюдалось сокращение количества повторных инъекций анти-VEGF на 94% через год и 92% через полтора года относительно предполагаемой стандартной схемы лечения.
Пациенты основной группы второго этапа также показали устойчивые результаты, снизив частоту повторных инъекций на 83% и 82% соответственно.
Пациенты первой фазы с более тяжёлым течением заболевания наблюдали снижение частоты инъекций на 83% и 79% спустя первый и второй годы соответственно, по сравнению с частотой инъекций до начала участия в исследовании.
Во всех группах пациенты сохраняли стабильную остроту зрения и контроль толщины центральной подсетчатки на оптической когерентной томографии (ОКТ), подтверждая эффективность и устойчивость терапии.
Данные клинического испытания показали последовательную дозовую зависимость, благоприятный профиль безопасности и отсутствие случаев гипотонии, эндофтальмита, васкулита или хориоидальных эффузий, связанных с применением 4D-150. У двух пациентов (2,8%) из 71 участника, получивших третью фазу дозы, возникали случаи лёгкой внутриглазной воспалительной реакции в первые 28 недель после введения препарата, однако эти случаи разрешились и новых воспалительных реакций в дальнейшем не отмечалось.
По мнению Аршада М. Ханани, доктора медицины, магистра искусств, члена Американского общества ретинологов, данные последнего этапа PRISM демонстрируют высокую длительность эффекта и безопасность однократной интравитреальной инъекции 4D-150 среди широкой популяции пациентов с влажной формой ВМД.
Продолжается разработка следующих этапов клинических исследований: уже началась третья фаза клинического исследования 4FRONT-1, в которое включено более 200 участников, а регистрация во втором этапе 4FRONT-2 планируется завершить во второй половине 2026 года.
