На 26-м конгрессе EURETINA в Вене Аршад Ханани (Arshad Khanani), доктор медицины, FASRS, из Sierra Eye Associates, в рамках приглашённой сессии EURETINA представил обновлённую информацию о генной терапии неоваскулярной возрастной макулярной дегенерации (нВМД). Он рассмотрел три программы, находящиеся на ключевом этапе разработки фазы 3, результаты которых ожидаются в течение следующих 12 месяцев.


Субретинальная доставка: sura-vec


Первая программа — surabgene lomparvovec (sura-vec; AbbVie и REGENXBIO), генная терапия, доставляемая субретинально. По словам Ханани, результаты её исследований фазы 3 — ATMOSPHERE и ASCENT — ожидаются к концу 2026 года.


Интравитреальная доставка: 4D-150


Вторая — 4D-150 (4D Molecular Therapeutics) — представляет собой интравитреальную генную терапию с двойным механизмом действия. Она стимулирует секрецию белка афлиберцепта, а также обеспечивает доставку РНК-интерференции, нацеленной на VEGF-C. Ханани отметил, что исследование фазы 1/2 PRISM дало положительные данные. Исследования фазы 3 — 4FRONT-1 и 4FRONT-2 — в настоящее время полностью набраны, и он ожидает результатов в первой и второй половине 2027 года.


Уроки ixo-vec


Третья программа — ixoberogene soroparvovec (ixo-vec; Adverum Biotechnologies) — разрабатывается уже давно. Ханани сказал, что её исследование фазы 1 во многом сформировало понимание в отрасли рисков и преимуществ генной терапии. Он представил резюме данных OPTIC и LUNA. В настоящее время ixo-vec находится в фазе 3: одно исследование полностью набрано, другое продолжает набор.


Потенциальная смена парадигмы


«Суть в том, что генная терапия неоваскулярной ВМД близка к тому, чтобы стать реальностью для наших пациентов», — сказал Ханани.


Он описал, что могла бы предложить эффективная и безопасная однократная инъекция генной терапии. От 15% до 60% пациентов могли бы не нуждаться в дальнейшем лечении. Те, кому всё же потребуется лечение, могли бы перейти от инъекций каждые 1–2 месяца к инъекциям каждые 6 или 9 месяцев. Ханани сказал, что это представляло бы смену парадигмы для пациентов с нВМД.


Он также надеется, что устойчивая доставка посредством генной терапии сможет соответствовать результатам, наблюдавшимся в течение 7 лет с Port Delivery System с ранибизумабом (Susvimo; Genentech), данные о которых он представлял на прошлогоднем конгрессе EURETINA.


Ханани сказал, что с нетерпением ждёт данных по всем трём программам в течение ближайших 12 месяцев.