FDA присвоила статус Fast Track препарату CTx001 компании Complement Therapeutics для лечения географической атрофии
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус Fast Track препарату CTx001 — ведущему кандидату в генной терапии компании Complement Therapeutics, предназначенному для лечения географической атрофии (ГА), вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (ВМД).
Ранее, в октябре 2025 года, FDA одобрило заявку Investigational New Drug (IND) на CTx001, что позволило компании инициировать клиническое исследование фазы 1/2 Opti-GAIN (Optimized Geographic Atrophy INterventional).
Дизайн исследования Opti-GAIN
Opti-GAIN представляет собой международное исследование first-in-human, открытое, фаз 1/2, разработанное для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности CTx001. Первое введение препарата пациентам в США ожидается в первом квартале 2026 года.
Статус Fast Track от FDA предназначен для содействия разработке и ускорения рассмотрения препаратов, применяемых при серьезных заболеваниях и способных удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности. Этот статус обеспечивает более частые взаимодействия с FDA и способствует скорейшему предоставлению пациентам важных новых терапий.
Комментарий компании
Рафик Хасан (Rafiq Hasan), доктор медицины, генеральный директор Complement Therapeutics, прокомментировал решение FDA в пресс-релизе компании:
«Присвоение препарату CTx001 статуса FDA Fast Track — важная регуляторная веха, признающая серьезность географической атрофии, неудовлетворенную медицинскую потребность пациентов, а также инновационный потенциал CTx001 в значимом удовлетворении этой потребности. В сочетании с недавним одобрением IND этот статус поддерживает усилия компании по эффективному переводу CTx001 в стадию клинической разработки для борьбы с одной из ведущих причин необратимой потери зрения».
Механизм действия CTx001
Компания определяет CTx001 как генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенную для доставки усеченной версии рецептора комплемента 1 (mini-CR1). По данным компании, это обеспечивает долгосрочную модуляцию классического и альтернативного путей каскада комплемента.
Каскад комплемента, согласно описанию компании, является частью иммунной системы, которая усиливает способность антител и фагоцитарных клеток очищать организм от микробов и поврежденных клеток, способствует развитию воспаления и атакует клеточную мембрану патогенов.
Роль системы комплемента в патологии
Компания отмечает, что нарушение регуляции системы комплемента вовлечено в развитие ряда заболеваний, включая ВМД, заболевания почек и различные гематологические состояния. Исследования, проведенные основателями компании, выявили ключевую роль белков, родственных фактору H (factor H-related proteins), в развитии ВМД, что заложило основу терапевтической стратегии, реализуемой в рамках программы CTx001.
Источники
Complement Therapeutics Announces FDA Fast Track Designation for CTx001 for the Treatment of Geographic Atrophy Secondary to AMD. Опубликовано 8 января 2026 года. https://www.prnewswire.com/news-releases/complement-therapeutics-announces-fda-fast-track-designation-for-ctx001-for-the-treatment-of-geographic-atrophy-secondary-to-amd-302655523.html
Harp MD. FDA clears IND for Complement Therapeutics' CTx001 gene therapy in geographic atrophy. Опубликовано 8 октября 2025 года. https://www.ophthalmologytimes.com/view/fda-clears-ind-for-complement-therapeutics-ctx001-gene-therapy-in-geographic-atrophy
