Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) предоставило статус «ускоренная регистрация» экспериментальному лекарственному средству ADX-2191 компании Aldeyra Therapeutics для терапии пигментной дистрофии сетчатки (RP).
Пигментная дистрофия сетчатки — редкое прогрессирующее заболевание глаз, приводящее к потере зрения и полной слепоте. До настоящего момента отсутствуют одобренные терапевтические средства для большинства форм данного заболевания.
Статус «ускоренная регистрация», предназначенный для препаратов, направленных на серьезные или жизнеугрожающие состояния с неудовлетворенными медицинскими потребностями, предусматривает повышенную частоту взаимодействия между разработчиками препарата и регуляторами, возможность проведения параллельной экспертизы заявки на регистрацию нового лекарства (NDA) и приоритетное рассмотрение регистрационного досье при выполнении определенных клинических критериев.
Тodd C. Brady, доктор медицины и доктор философии, президент и генеральный директор Aldeyra, отметил, что сочетание статуса «ускоренная регистрация» и ранее полученного статуса «препарат орфанного заболевания» подчеркивает потенциал ADX-2191 восполнить существующую медицинскую потребность в области офтальмологии и обеспечивает механизм быстрого поступления препарата пациентам в случае его одобрения.
Основанием для потенциальной эффективности ADX-2191 послужили результаты второго этапа клинических испытаний, проведенных в 2023 году, показавшие улучшение чувствительности сетчатки после введения препарата. В настоящее время компания планирует начать проведение второго-третьего этапа клинических исследований в 2025 году, направленного на оценку безопасности и эффективности препарата среди более широкой группы пациентов.
