Компания Ocugen получила разрешение FDA на внесение поправок в заявку на исследование нового препарата (IND), что позволило начать клиническое исследование фазы 3 препарата OCU400 — кандидата в генно-инженерную терапию пигментного ретинита (RP).

Доктор Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri), председатель совета директоров, главный исполнительный директор и сооснователь Ocugen, отметил важность этого события. По его словам, инициация фазы 3 является значимой вехой для пациентов с RP и поворотным событием для компании. OCU400 — первая программа генной терапии, вышедшая на фазу 3 с широким показанием при RP. До настоящего времени существовал лишь один одобренный продукт для лечения одной из 100 генетических мутаций, ассоциированных с RP.

Дизайн исследования и детали об участниках

Предстоящее исследование фазы 3 было рассчитано на включение 150 участников, разделенных на две группы. В первую группу вошли 75 пациентов с мутацией гена RHO, во вторую — 75 пациентов вне зависимости от мутации (gene-agnostic). В каждой группе рандомизация проводилась в соотношении 2:1 между пациентами, получавшими лечение (2,5 x 10^10 vg/глаза OCU400), и нелеченной контрольной группой.

В более ранних исследованиях фазы 1/2 компания Ocugen использовала шкалу Multi-Luminance Mobility Testing (MLMT) в качестве первичной функциональной конечной точки. Для фазы 3 был применен новый оценочный инструмент — Luminance Dependent Navigation Assessment (LDNA). Этот инструмент, разработанный в сотрудничестве с FDA, позволяет охватить более широкий диапазон интенсивности освещения (0,04-500 Люкс) и уровней Люкс (0-9), обеспечивая более чувствительную оценку мобильности.

Доктор Арун Упадхьяй (Arun Upadhyay), главный научный сотрудник Ocugen, пояснил, что чувствительный курс оценки мобильности LDNA был разработан Ocugen совместно с FDA для клинического исследования фазы 3, чтобы обеспечить включение пациентов с ранними и поздними стадиями заболевания. По его словам, компания была крайне воодушевлена тем, что согласно дизайну исследования фазы 3 более 50% пациентов с мутацией RHO, включенных в анализ по намерению лечить (intent to treat), могли соответствовать критериям ответа на терапию, демонстрируя улучшение на 2 и более уровня Люкс через год после лечения, основываясь на результатах фазы 1/2.

Доктор Хума Камар (Huma Qamar), главный медицинский директор Ocugen, также отметила широкую применимость дизайна исследования, не зависящего от мутации. По мнению компании, такой дизайн обеспечивает подходящий терапевтический вариант для пациентов, которые могут получить больше пользы от лечения. Ocugen рассчитывала на сотрудничество с отобранными исследовательскими центрами и ведущими ретинальными хирургами для применения этой модифицирующей генной терапии.

Благодаря этим событиям Ocugen продолжала движение к целевой дате подачи заявки на лицензию биологического препарата (BLA) в 2026 году. OCU400 также получил статусы орфанного препарата и RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) от FDA, что подчеркивало его потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.

О пигментном ретините

Пигментный ретинит (RP) — это группа генетических заболеваний, влияющих на способность сетчатки реагировать на свет, что вызывает медленную, но прогрессирующую потерю зрения. Общие симптомы включают трудности со зрением в ночное время и сужение полей зрения, часто описываемое как «туннельное зрение». Со временем это может привести к полной слепоте. Заболевание возникает из-за мутаций в одном из многих генов, отвечающих за правильную функцию сетчатки, поражая фоторецепторы или пигментный эпителий сетчатки.

Источник: https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-us-fda-clearance-ind-amendment-initiate