Даниела Феррара, MD, PhD, FASRS, FARVO, обсуждает роль данных стран с низким и средним уровнем дохода (LMIC) в планировании американских офтальмологических клинических исследований, операционные и этические аспекты, а также возможное применение искусственного интеллекта (ИИ) для гармонизации глобальных наборов данных.
Феррара является адъюнкт-профессором офтальмологии в Медицинской школе Университета Тафтса и участвует в работе команды по оптической когерентной томографии в Медицинском центре глаза Новой Англии (Бостон, Массачусетс). Она также возглавляет Рабочую группу по странам с низким и средним уровнем дохода в составе профессионального сообщества Collaborative Community of Ophthalmic Innovation и занимает должность главного медицинского директора Topcon Healthcare.
Примечание: Текст интервью отредактирован для ясности и краткости.
Что вдохновило вас на изучение данных из стран с низким и средним уровнем дохода для планирования американских исследований, и какие пробелы в текущей экосистеме клинических испытаний в США призван восполнить такой подход?
Даниела Феррара: Необходимость надлежащей демографической репрезентативности в клинических исследованиях — это важный и хорошо известный научный вопрос. Заболевания могут по-разному влиять на определенные группы пациентов в зависимости от пола, возраста, расы, этнической принадлежности или других характеристик. Будь то генетические особенности, биология, воздействие окружающей среды или иные факторы, вывод один — клиническое исследование должно оценивать субъектов, которые правильно представляют более широкую популяцию людей с изучаемым заболеванием.
Это важно для обобщаемости результатов и уверенности в том, что терапия или устройства сохранят свою эффективность при применении в реальной клинической практике.
Кроме того, участие в исследованиях дает пациентам доступ к высококачественной помощи, которой у них может не быть, особенно в LMIC. Хотя в большинстве испытаний пациенты не знают, получают ли они стандартную терапию, новый препарат или плацебо, само участие гарантирует доступ к специализированной помощи.
Таким образом, проведение проспективных исследований в LMIC преследует две цели: обеспечить репрезентативную выборку для надежного профиля «риск-польза» и помочь уязвимым пациентам, которые иначе не получили бы качественную помощь.
Когда провести исследование в LMIC невозможно (например, из-за операционных трудностей), альтернативой является использование их клинических данных для планирования испытаний в США. Анализ реальных клинических данных или обсервационных исследований оттуда может дать значимые выводы и помочь определить критерии отбора или анализ конечных точек.
И, как минимум, можно привлекать экспертов из LMIC для консультаций, чтобы учесть более широкую перспективу. Разнообразный подход к планированию также способствует набору разнообразного населения в США (чернокожих, азиатов, латиноамериканцев).
Каковы некоторые уникальные преимущества и трудности при интеграции данных LMIC в дизайн исследований США?
Феррара: Преимущества включают генерализуемость данных и заботу о пациентах, а также долгосрочную выгоду — создание специализированной инфраструктуры, которая продолжает приносить пользу местному сообществу после завершения испытания. LMIC-площадка получает инвестиции, обучение персонала, улучшение оборудования. Это создает благотворный цикл, привлекая новые исследования и повышая качество местной науки.
Однако трудности в основном операционные: начальные усилия и инвестиции могут быть выше из-за местных ограничений (нехватка опыта или ресурсов). Кроме того, необходимо учитывать местные особенности, от политики до языка и культуры. Эти проблемы значительны для проспективных исследований, но часто незначительны при ретроспективном анализе данных.
Как сотрудничество между исследователями из LMIC и США может изменить глобальную справедливость и инновации в клинических исследованиях?
Феррара: Инвестиции в исследования приносят краткосрочную и долгосрочную пользу местному сообществу. Ключевой компонент — установление истинного «сотрудничества» с соблюдением этического управления и суверенитета данных.
Для LMIC настоящее сотрудничество дает долгосрочные выгоды для образования и здравоохранения, способствуя равному доступу к ресурсам. Для США, помимо доступа к разнообразным данным, создание международной сети стимулирует технологический обмен, снижает риски будущих испытаний и приносит выгоду глобальным брендам.
Какую роль, на ваш взгляд, в будущем сыграет ИИ или машинное обучение в гармонизации и валидации данных LMIC для регулирования и клинического применения в США?
Феррара: Внедрение ИИ меняет дизайн, проведение и интерпретацию испытаний. Немедленная выгода — автоматическая обработка больших и сложных наборов данных, что повышает эффективность и надежность.
ИИ позволяет проводить более полную характеристику клинических данных, повышая научную значимость изучения разнообразных наборов. Он может анализировать данные из LMIC, помогая в гармонизации и валидации.
Кроме того, использование одних и тех же решений ИИ в исследованиях и практике расширяет возможности врачей. Имея один и тот же инструмент для анализа данных, специалисты смогут лучше применять научные открытия. Профиль «риск-польза» терапии будет лучше охарактеризован в разных популяциях.
Какой самый важный вывод для клиницистов и лидеров индустрии касательно справедливости в офтальмологических исследованиях?
Феррара: Содействие разнообразию, равенству и инклюзии в испытаниях критически важно для науки и общества. Но большинство испытаний основано на данных из стран с высоким уровнем дохода, что может влиять на обобщаемость результатов и глобальный доступ к терапии.
Пациенты из LMIC исторически маргинализированы и часто не имеют доступа к медицинским достижениям. В офтальмологии это особенно актуально. Бремя заболеваний сетчатки наиболее значительно в LMIC, а основные причины слепоты в мире (диабетическая ретинопатия, миопия, катаракта, глаукома) предотвратимы или излечимы.
Глобальный мир, усиленный технологическим прогрессом ИИ, может изменить эту ситуацию и улучшить помощь людям в LMIC, США и во всем мире.
Даниела Феррара, MD, PhD, FASRS, FARVO
E: Daniela.Ferrara@tufts.edu
Источник: Ferrara D. Leveraging LMIC data to power US trials. Представлено на CCOI–Stanford Summit; 23 июля 2025 г.; Пало-Альто, Калифорния.
Ссылка:
- Collaborative Community of Ophthalmic Innovation
