Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините

Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002, предназначенной для лечения X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP). Первый пациент уже получил дозу препарата. FT-002 стал третьим кандидатом в области генной терапии компании, перешедшим в стадию клинических испытаний.

Как сообщается в пресс-релизе компании, Синьянь Ли, доктор философии, президент и главный медицинский директор Frontera, заявил о высокой удовлетворенности скоростью реализации проектов и быстрым наращиванием медицинского и клинического потенциала. На тот момент компания параллельно проводила три клинических исследования в области генной терапии.

Препарат FT-002 был полностью произведен собственными силами компании и введен первому пациенту как представитель нового класса препаратов (first-in-class). По словам Юн Дая, доктора философии, основателя и генерального директора Frontera Therapeutics, это подтвердило зрелость и прогрессивность технологической платформы компании на основе аденоассоциированных вирусов (AAV). Руководствуясь миссией по разработке новых и лучших в своем классе (best-in-class) методов генной терапии, команда Frontera ускорила процесс исследований и разработок, что позволило FT-002 успешно войти в клиническую практику. В компании выразили уверенность, что FT-002 может значительно улучшить качество жизни пациентов с XLRP, для которых в настоящее время не существует эффективных методов лечения. В том году компания ожидала вывода дополнительных кандидатов на доклинические и клинические исследования, что, по мнению разработчиков, может предоставить большему числу пациентов шанс на излечение.

О генной терапии FT-002

FT-002 представляет собой потенциальный препарат нового класса (first-in-class), созданный с использованием рекомбинантного аденоассоциированного вируса. Он разработан для лечения X-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутацией в гене RPGR. На тот момент во всем мире не существовало известного метода лечения XLRP. FT-002 вводится с помощью интравитреальной инъекции рекомбинантного AAV, который несет ген для экспрессии активных функциональных белков, восстанавливающих поврежденную структуру и функцию клеток сетчатки.

Однократная инъекция FT-002 обладала потенциалом замедлить прогрессирование заболевания или восстановить зрительные функции пациента. Данный препарат тестировался на пациентах с XLRP в Китае. В случае успеха он стал бы первым препаратом генной терапии на основе AAV, используемым для лечения этого заболевания.