Ключевые результаты исследования ArMaDa
Однократная субретинальная инъекция OCU410 (AAV5-hRORA; Ocugen) в средней дозе привела к снижению роста поражения у пациентов с географической атрофией (ГА).
Согласно данным фазы 2 исследования ArMaDa, генная терапия OCU410 может замедлить прогрессирование географической атрофии, что потенциально способно заменить многолетние интравитреальные инъекции одной хирургической процедурой.
Контекст
Географическая атрофия — поздняя форма возрастной макулярной дегенерации, при которой происходит прогрессирующая потеря фоторецепторов и пигментного эпителия сетчатки, что приводит к необратимому снижению центрального зрения.
Существующие подходы к лечению ГА требуют регулярных интравитреальных инъекций в течение многих лет. Результаты фазы 2 ArMaDa указывают на то, что однократное субретинальное введение OCU410 в средней дозе может обеспечить устойчивое замедление роста атрофического поражения.
Механизм действия
OCU410 — генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора AAV5, несущего ген hRORA. Подход направлен на модуляцию нескольких патологических путей, вовлечённых в развитие географической атрофии, включая окислительный стресс, воспаление и липидный метаболизм.
