Компания Opus Genetics заключила партнерское соглашение с Глобальным альянсом RDH12 с целью ускорения разработки экспериментальной генной терапии под названием OPGx-RDH12, направленной на лечение наследственного ретинодегенеративного заболевания, вызванного мутациями в гене RDH12. Целью инициативы является устранение врожденной амблиопии Лебера (RDH12-LCA), редкого генетического глазного расстройства, приводящего к прогрессирующей потере зрения и часто заканчивающегося детским слепоте.
Глобальный альянс RDH12 представляет собой коалицию организаций поддержки, включая фонд RDH12 для зрения (США) и Eyes on the Future (Великобритания), которые предоставят до 1,6 миллиона долларов США на поддержку разработки OPGx-RDH12. Финансирование включает рисковый подход с системой целевых показателей, ориентированных на достижение ключевых клинических и регуляторных целей.
Сотрудничество между Opus Genetics и альянсом предусматривает совместную работу над программой OPGx-RDH12, направленную на ускорение её клинического развития. Планируется подать заявку на разрешение нового препарата (IND) в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (FDA) к концу 2025 года.
Лебер врожденная амблиопия типа RDH12 является крайне редким наследственным заболеванием сетчатки (IRD), затрагивающим несколько тысяч пациентов во всём мире. Заболевание характеризуется ранней и тяжёлой потерей остроты зрения, часто сопровождается дегенерацией сетчатки уже к возрасту двух лет, а ухудшение зрения обычно происходит быстро в подростковом возрасте.
По словам Мэттью Плетчера, доктора философии, члена совета директоров фонда RDH12 для зрения и родителя ребёнка с диагнозом RDH12-LCA, данное партнёрство представляет значительный прорыв. Объединяя уникальные перспективы сообщества и опыт компании Opus в области генной терапии, мы можем ускорить переход перспективной терапии из лаборатории в клинику.
Механизм работы терапии OPGx-RDH12 основан на применении аденоассоциированного вируса (AAV), который доставляет функциональный ген RDH12 непосредственно в фоторецепторные клетки сетчатки. Согласно профессору Джейн Беннетт, доктору медицины, доктору философии, научному консультанту и члену совета директоров Opus Genetics, доклинические исследования показали восстановление активности фермента RDH12 и улучшение состояния здоровья сетчатки в клеточных и животных моделях.
