Первый пациент получил дозу в рамках фазы I/II исследования генной терапии, нацеленной на систему комплемента, для лечения географической атрофии.


Исследование проводится для оценки безопасности и предварительной эффективности препарата CTX001, экспрессирующего регуляторный белок комплемента. Географическая атрофия является поздней формой возрастной макулярной дегенерации, для которой в настоящее время существует ограниченное количество вариантов лечения.