Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) предоставило статус Fast Track препарату SAR446597 компании Sanofi, предназначенному для лечения географической атрофии (ГА), вызванной возрастной макулярной дегенерацией (ВМД). Этот статус ускоряет разработку и рассмотрение лекарств, направленных на серьезные медицинские состояния и удовлетворяющие неудовлетворенные клинические потребности.

Решение проблемы неудовлетворенных потребностей ГА

Географическая атрофия представляет собой продвинутый этап ВМД, при которой существующие методы лечения остаются ограниченными. Предоставление статуса Fast Track SAR446597 подчеркивает потенциал нового терапевтического подхода существенно повлиять на клиническое управление ГА и улучшить результаты лечения пациентов. Статус Fast Track предоставляет Санофи возможность чаще взаимодействовать с FDA, вероятность приоритетного рассмотрения и ускоренную процедуру одобрения регуляторов.

Двойная направленность механизма действия

САР446597 работает путем доставки генетического материала, кодирующего два терапевтических фрагмента антител. Эти фрагменты предназначены для блокирования двух ключевых компонентов системы комплемента: C1s, участвующего в классическом пути, и фактора Bb, являющегося частью альтернативного пути.

Одновременное воздействие на оба пути обеспечивает комплексную и продолжительную подавляющую активность комплемента в ретинальной микросреде. Такая двойная направленность ожидается повысить эффективность контроля заболевания и замедлить прогрессирование ГА эффективнее существующих методов лечения.

Перспективные клинические преимущества

Подход Sanofi с использованием генной терапии предлагает следующие потенциальные преимущества:


  • Продолжительное терапевтическое действие благодаря долгосрочной экспрессии закодированных белков после однократного введения;

  • Снижение нагрузки пациента за счет исключения необходимости частых интравитреальных инъекций;

  • Комплексная блокада путей комплемента, способствующая лучшему контролю над заболеванием и замедлению прогрессирования ГА.

Клинические исследования препарата

Санофи планирует инициировать фазу I/II клинических исследований для оценки безопасности, переносимости и эффективности SAR446597 у пациентов с ГА. Компания также проводит исследование другого генного препарата SAR402663 в фазе I/II испытаний для лечения влажной формы ВМД (регистрационный номер ClinicalTrials.gov: NCT06660667).