генная терапия
Статьи с этим тегом
Adverum представила позитивные результаты исследования Ixo-vec при влажной форме ВМД: данные фаз 2 LUNA и 1/2 OPTIC
Adverum Biotechnologies объявила 52-недельные результаты фазы 2 LUNA и 4-летние данные фазы 1/2 OPTIC по генной терапии Ixo-vec при влажной ВМД. Терапия продемонстрировала снижение инъекционной нагрузки более чем на 80%, …
Читать далее →Компания Ocugen представила обнадеживающие предварительные результаты исследования OCU410 при географической атрофии
Компания Ocugen представила обнадеживающие результаты фазы 1 исследования OCU410 при географической атрофии на фоне сухой ВМД. Через 6 месяцев отмечено замедление роста очага на 21,4%, стабилизация зрения и хороший профиль …
Читать далее →Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →Мета-анализ GenSight Biologics подтвердил превосходство Lumevoq при ND4-LHON
Мета-анализ GenSight Biologics, опубликованный в Survey of Ophthalmology, показал, что генная терапия Lumevoq в три раза эффективнее естественного течения ND4-LHON и превосходит идебенон по частоте клинически значимого восстановления зрения.
Читать далее →FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации
FDA выдало разрешение на исследование HG202 — первой в мире терапии на основе CRISPR/Cas13Y для редактирования РНК при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Препарат подавляет экспрессию VEGF-A, запуская фазу …
Читать далее →Белок Nfe3 стимулирует регенерацию зрительного нерва: данные доклинического исследования
Ученые Университета Коннектикута показали, что белок Nfe3 стимулирует регенерацию зрительного нерва у мышей. В отличие от известных факторов, он не вызывает воспаления и индукции опухолей. Результаты опубликованы в Experimental Neurology …
Читать далее →FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →FDA санкционировала Ocugen запуск программы расширенного доступа к терапии пигментного ретинита OCU400
В августе 2024 года FDA уведомило Ocugen о разрешении запустить программу расширенного доступа (EAP) к генотерапии OCU400 для пациентов с пигментным ретинитом в возрасте от 18 лет на основании положительных …
Читать далее →4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии
4D Molecular Therapeutics (4DMT) получила разрешение FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии (GA). Препарат представляет собой интравитреальную генную терапию на основе вектора R100. Фаза 1 …
Читать далее →Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Opus Genetics получила $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы генной терапии: для лечения RHO-adRP и MERTK-ассоциированного пигментного ретинита.
Читать далее →Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …
Читать далее →Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В мае 2024 года опубликованы результаты исследования BRILLIANCE: редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера (LCA). У половины участников, включая двоих детей, отмечено измеримое улучшение зрительных …
Читать далее →