генная терапия
Статьи с этим тегом
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 — первый в мире клинический редактор РНК-экзонов для лечения болезни Штаргардта. Компания планирует начать набор пациентов в исследование STELLAR фазы 1/2 в …
Читать далее →
Технология точного редактирования генома показала эффективность при болезни Штаргардта
Прецизионное редактирование оснований исправило мутацию при болезни Штаргардта в 75-87% клеток сетчатки человека. Исследование опубликовано в Nature Medicine.
Читать далее →
PulseSight Therapeutics: разработка генной терапии для лечения ретинальных заболеваний
Компания PulseSight Therapeutics представила две новые доклинические разработки в области генной терапии возрастной макулярной дегенерации. Ведущие препараты PST-809 и PST-611 используют платформу невирусной доставки с электротрансфекцией и показали многообещающие результаты.
Читать далее →
RhyGaze привлекла $86 млн в рамках серии А для разработки генной терапии заболеваний сетчатки
RhyGaze закрыла раунд серии А на $86 млн для оптогенетической генной терапии заболеваний, ведущих к слепоте. Средства пойдут на доклинику и первые клинические испытания.
Читать далее →
AbbVie и Regenxbio представили актуализированные данные по программе генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии
AbbVie и Regenxbio актуализировали данные по генной терапии ABBV-RGX-314 для влажной ВМД и диабетической ретинопатии. Результаты ключевых исследований ожидаются в 2026 г.
Читать далее →
Компания Nanoscope добилась прогресса в нормативном регулировании препарата MCO-010 для лечения пигментного ретинита
Компания Nanoscope Therapeutics скорректировала первичную конечную точку в исследовании 2b фазы препарата MCO-010 для лечения пигментного ретинита после консультаций с FDA и Исландским агентством по лекарственным средствам, которые поддержали остроту …
Читать далее →
Десять главных прорывов 2024 года в офтальмологии: от генной терапии до умных контактных линз
Анализ десяти главных научных прорывов 2024 года в офтальмологии: от терапии α-MSH при заболеваниях роговицы и сенолитиков UBX1325 при ДМО до роботизированной радиотерапии ВМД, редактирования генов с помощью eVLPs и …
Читать далее →
Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Atsena Therapeutics начала часть B исследования LIGHTHOUSE (фаза 1/2) генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат на основе капсида AAV.SPR показал функциональные и структурные улучшения сетчатки в части A. В …
Читать далее →
Ocugen сообщил о переходе к фазе 2 клинического исследования OCU410 ArMaDa
Компания Ocugen получила одобрение DSMB на продолжение фазы 2 исследования OCU410 ArMaDa при географической атрофии на фоне сухой ВМД. Терапия демонстрирует безопасность и потенциал однократного пожизненного введения в отличие от …
Читать далее →
FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
FDA одобрило заявку на исследование VG801 — генной терапии болезни Штаргардта на основе технологии REVeRT от ViGeneron. Препарат также включен в престижную программу RDEA. Начало фазы 1/2 планируется глобально.
Читать далее →
Ключевые исследования в офтальмологии 2023 года: аналитический обзор 15 прорывных работ
Аналитический обзор 15 ключевых исследований в офтальмологии 2023 года: от генной терапии врожденного амавроза Лебера до новых препаратов для лечения ВМД, глаукомы и пигментного ретинита. Представлены данные о клеточной замене, …
Читать далее →
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания (RPDD) генной терапии HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics для лечения наследственной дистрофии сетчатки, вызванной мутациями гена PDE6b. Положительные 24-месячные данные I/II фазы представлены на ARVO …
Читать далее →