генная терапия
Статьи с этим тегом
FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта
FDA одобрило заявку IND на генную терапию SB-007 (SpliceBio) для лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4. Это первая в истории заявка на терапию с использованием белкового сплайсинга. Исследование …
Читать далее →
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части A исследования LIGHTHOUSE (фаза I/II) по генной терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе. Препарат основан на инновационном капсиде AAV.SPR. У девяти взрослых пациентов отмечены …
Читать далее →
Phenocell и Amarna Therapeutics получили грант Eurostars на разработку платформы генной терапии сухой возрастной макулярной дегенерации
Phenocell SAS и Amarna Therapeutics в декабре 2024 года получили грант Eurostars на совместный проект AMD-HALT. Он объединяет модель сухой ВМД Phenocell с вектором Nimvec от Amarna для создания генной …
Читать далее →
Итоги саммита по офтальмологической доставке лекарственных средств 2024 года в Сан-Франциско
В январе 2024 года в Сан-Франциско прошел 3-й ежегодный саммит по офтальмологической доставке лекарств с участием экспертов Genentech, AbbVie, Bayer и других. Обсуждались супрахориоидальная доставка, генная терапия и препараты пролонгированного …
Читать далее →
Генетическое редактирование продемонстрировало эффективность при пигментном ретините: доклиническое исследование на мышиной модели
Исследователи NEI применили редактирование оснований CRISPR-Cas9 на мышиной модели пигментного ретинита, скорректировав мутацию rhodopsin-150K. Коррекция до 44% продуктов гена восстановила продукцию родопсина и предотвратила дегенерацию сетчатки при раннем лечении. Результаты …
Читать далее →
Avirmax Biopharma инициировала клиническое исследование фазы I/IIa генной терапии ABI-110 при влажной форме ВМД
Avirmax Biopharma сообщила о введении первой дозы препарата ABI-110 пациенту в клиническом исследовании фазы I/IIa при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД) и полиповидной хориоидальной васкулопатии (ПХВ).
Читать далее →
Adverum представила позитивные результаты исследования Ixo-vec при влажной форме ВМД: данные фаз 2 LUNA и 1/2 OPTIC
Adverum Biotechnologies объявила 52-недельные результаты фазы 2 LUNA и 4-летние данные фазы 1/2 OPTIC по генной терапии Ixo-vec при влажной ВМД. Терапия продемонстрировала снижение инъекционной нагрузки более чем на 80%, …
Читать далее →
Компания Ocugen представила обнадеживающие предварительные результаты исследования OCU410 при географической атрофии
Компания Ocugen представила обнадеживающие результаты фазы 1 исследования OCU410 при географической атрофии на фоне сухой ВМД. Через 6 месяцев отмечено замедление роста очага на 21,4%, стабилизация зрения и хороший профиль …
Читать далее →
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101 для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1). Nippon Shinyaku получает права на США и Японию, Atsena …
Читать далее →
Мета-анализ GenSight Biologics подтвердил превосходство Lumevoq при ND4-LHON
Мета-анализ GenSight Biologics, опубликованный в Survey of Ophthalmology, показал, что генная терапия Lumevoq в три раза эффективнее естественного течения ND4-LHON и превосходит идебенон по частоте клинически значимого восстановления зрения.
Читать далее →
FDA одобрила начало клинических испытаний терапии на основе CRISPR/Cas13Y HG202 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации
FDA выдало разрешение на исследование HG202 — первой в мире терапии на основе CRISPR/Cas13Y для редактирования РНК при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД). Препарат подавляет экспрессию VEGF-A, запуская фазу …
Читать далее →
Фонд борьбы со слепотой инициировал исследование гиратной атрофии
Фонд борьбы со слепотой запустил исследование естественного течения гиратной атрофии стоимостью 3,5 млн долларов. Проект GYROS под руководством специалистов Института Уилмера заложит основу для будущих клинических испытаний генной терапии этого …
Читать далее →