генная терапия
Статьи с этим тегом
Компания Nanoscope объявила о положительных результатах терапии пигментного ретинита с использованием генно-терапевтического препарата MCO-010
Компания Nanoscope Therapeutics сообщила о положительных результатах исследования фазы 2b препарата MCO-010 для лечения поздних стадий пигментного ретинита. Терапия продемонстрировала статистически значимое и устойчивое улучшение остроты зрения после одной интравитреальной …
Читать далее →SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
SalioGen Therapeutics выбрала SGT-1001 в качестве кандидата для лечения болезни Штаргардта. Это однократная невирусная терапия на основе технологии Gene Coding™, показавшая доклиническую эффективность и безопасность.
Читать далее →Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Компания Ocugen завершила дозирование во второй когорте фазы 1/2 исследования ArMaDa терапии OCU410 для лечения географической атрофии. Препарат на основе AAV5-hRORA оценен в 13 центрах США. Ведущий исследователь отметил потенциал …
Читать далее →Терапия Regenxbio при влажной форме ВМД подтвердила эффективность в публикации The Lancet
Компания Regenxbio Inc. опубликовала в The Lancet результаты фазы 1/2a генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме ВМД. Большинство пациентов сохранили или улучшили зрение после однократного введения препарата, эффект сохранялся до …
Читать далее →Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →Терапия CRISPR замедляет дегенерацию сетчатки при пигментном ретините независимо от генетической мутации
Исследователи Колумбийского университета разработали терапию на основе CRISPR, которая замедлила дегенерацию сетчатки на мышиных моделях пигментного ретинита независимо от типа мутации. В пересчете на человеческий возраст эффект составил около десяти …
Читать далее →