генная терапия
Статьи с этим тегом
Исследование назвало стоимость потери зрения в Австралии: 5,2 млн долларов на пациента
Журнал Medical Journal of Australia опубликовал исследование, оценившее пожизненные затраты на пациента с наследственным заболеванием сетчатки в Австралии в 5,2 млн долларов. Основное бремя расходов, включая потерю дохода, ложится на …
Читать далее →
Антитело лам открывает перспективы терапии пигментного ретинита
Ученые Калифорнийского университета в Ирвайне обнаружили наноантитело, полученное от лам, способное блокировать мутантный родопсин при аутосомно-доминантной форме пигментного ретинита. Результаты опубликованы в Nature Communications.
Читать далее →
Белок Nfe3 стимулирует регенерацию зрительного нерва: данные доклинического исследования
Ученые Университета Коннектикута показали, что белок Nfe3 стимулирует регенерацию зрительного нерва у мышей. В отличие от известных факторов, он не вызывает воспаления и индукции опухолей. Результаты опубликованы в Experimental Neurology …
Читать далее →
Обзор 2025 года: Десять ключевых прорывов в офтальмологических исследованиях
Ключевые события 2025 года в офтальмологии: прорывы в регенеративной медицине, новые одобрения FDA для имплантатов при ВМД, успехи генной терапии и внедрение ИИ в диагностику сетчатки и глаукомы.
Читать далее →
FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
FDA присвоило статус «Редкое педиатрическое заболевание» (RPD) генной терапии OPGx-LCA5 компании Opus Genetics для лечения врожденного амавроза Лебера типа 5 (LCA5). Терапия использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5. …
Читать далее →
FDA санкционировала Ocugen запуск программы расширенного доступа к терапии пигментного ретинита OCU400
В августе 2024 года FDA уведомило Ocugen о разрешении запустить программу расширенного доступа (EAP) к генотерапии OCU400 для пациентов с пигментным ретинитом в возрасте от 18 лет на основании положительных …
Читать далее →
4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии
4D Molecular Therapeutics (4DMT) получила разрешение FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии (GA). Препарат представляет собой интравитреальную генную терапию на основе вектора R100. Фаза 1 …
Читать далее →
Opus Genetics привлекла $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы
Opus Genetics получила $1,7 млн от Фонда борьбы со слепотой на две доклинические программы генной терапии: для лечения RHO-adRP и MERTK-ассоциированного пигментного ретинита.
Читать далее →
Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое наследственное заболевание сетчатки, вызванное мутациями в гене RPGR. Характеризуется ранним началом и быстрым прогрессированием, приводя к юридической слепоте к 40 годам. Генная терапия — …
Читать далее →
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA с препаратом AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините. Лечение первого пациента стало важным этапом в разработке терапии орфанного заболевания, поражающего около 17 000 человек в …
Читать далее →
Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В мае 2024 года опубликованы результаты исследования BRILLIANCE: редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера (LCA). У половины участников, включая двоих детей, отмечено измеримое улучшение зрительных …
Читать далее →
Компания Nanoscope объявила о положительных результатах терапии пигментного ретинита с использованием генно-терапевтического препарата MCO-010
Компания Nanoscope Therapeutics сообщила о положительных результатах исследования фазы 2b препарата MCO-010 для лечения поздних стадий пигментного ретинита. Терапия продемонстрировала статистически значимое и устойчивое улучшение остроты зрения после одной интравитреальной …
Читать далее →