генная терапия
Статьи с этим тегом
Novartis прекратила разработку генной терапии географической атрофии
Компания Novartis прекратила разработку кандидата в генную терапию GT005 для лечения географической атрофии после получения неутешительных данных фазы 2. Решение основано на рекомендации Независимого комитета по мониторингу данных.
Читать далее →
Детальный атлас глаза как основа для разработки инновационных методов лечения офтальмологических заболеваний
Ученые Гарварда после десятилетних исследований создали клеточный атлас человеческого глаза, включающий почти 160 типов клеток. Эта работа поможет разрабатывать более точную генную терапию слепоты, в частности при глаукоме и макулярной …
Читать далее →
SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
SalioGen Therapeutics выбрала SGT-1001 в качестве кандидата для лечения болезни Штаргардта. Это однократная невирусная терапия на основе технологии Gene Coding™, показавшая доклиническую эффективность и безопасность.
Читать далее →
Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Компания Ocugen завершила дозирование во второй когорте фазы 1/2 исследования ArMaDa терапии OCU410 для лечения географической атрофии. Препарат на основе AAV5-hRORA оценен в 13 центрах США. Ведущий исследователь отметил потенциал …
Читать далее →
Терапия Regenxbio при влажной форме ВМД подтвердила эффективность в публикации The Lancet
Компания Regenxbio Inc. опубликовала в The Lancet результаты фазы 1/2a генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме ВМД. Большинство пациентов сохранили или улучшили зрение после однократного введения препарата, эффект сохранялся до …
Читать далее →
Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
Компания Opus Genetics сообщила о завершении первого этапа клинического исследования фазы 1/2 генной терапии OPGx-LCA5 при врожденном амаврозе Лебера, вызванном мутациями в гене LCA5. Получены обнадеживающие предварительные данные о безопасности …
Читать далее →
Терапия CRISPR замедляет дегенерацию сетчатки при пигментном ретините независимо от генетической мутации
Исследователи Колумбийского университета разработали терапию на основе CRISPR, которая замедлила дегенерацию сетчатки на мышиных моделях пигментного ретинита независимо от типа мутации. В пересчете на человеческий возраст эффект составил около десяти …
Читать далее →
Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
В обзоре представлены 12 ключевых разработок в области генной терапии 2023 года: от лечения врожденного амавроза Лебера и синдрома Ашера до терапии глаукомы и влажной формы ВМД. Описаны клинические испытания …
Читать далее →
Применение Vyjuvek в виде глазных капель восстановило зрение у подростка с редким генетическим заболеванием
Топикальная генная терапия Vyjuvek (beremagene-geperpavec) восстановила зрение 13-летнему пациенту с дистрофическим буллезным эпидермолизом. Острота зрения улучшилась с 0,4/0,25 до 0,5, достигнуто полное заживление эпителия роговицы. Случай опубликован в NEJM.
Читать далее →
Десять ключевых направлений развития офтальмологии в 2020-е годы: аналитический обзор
Аналитический обзор десяти ключевых трендов офтальмологии 2020-х годов: искусственный интеллект, телемедицина, генная терапия, нанотехнологии, 3D-печать и другие инновации, изменившие подходы к диагностике и лечению глазных заболеваний.
Читать далее →
Пять ключевых вех в истории офтальмологии: от древних рецептов до генной терапии
Пять значимых этапов эволюции офтальмологии: от древнеегипетских рецептов и офтальмоскопа Гельмгольца до лазерной хирургии, интраокулярных линз и первой одобренной FDA генной терапии Luxturna.
Читать далее →
UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
Медицинская школа UMass Chan предоставила компании Iveric Bio эксклюзивные лицензии на разработку AAV-генной терапии болезни Штаргардта и амавроза Лебера типа 10. В основе подхода лежит технология «мини-гена», предложенная в 2017 …
Читать далее →