ABCA4
Статьи с этим тегом
AAO 2026: Тинларебант при болезни Штаргардта — Жак Дункан, доктор медицины, о результатах исследования DRAGON
FDA приняло к приоритетному рассмотрению заявку на тинларебант для лечения болезни Штаргардта 1-го типа с целевой датой решения 12 февраля 2027 года. Данные фазы 3 исследования DRAGON показали снижение скорости …
Читать далее →
FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
FDA одобрило заявку на исследование VG801 — генной терапии болезни Штаргардта на основе технологии REVeRT от ViGeneron. Препарат также включен в престижную программу RDEA. Начало фазы 1/2 планируется глобально.
Читать далее →
FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта
FDA одобрило заявку IND на генную терапию SB-007 (SpliceBio) для лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4. Это первая в истории заявка на терапию с использованием белкового сплайсинга. Исследование …
Читать далее →
SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
SalioGen Therapeutics выбрала SGT-1001 в качестве кандидата для лечения болезни Штаргардта. Это однократная невирусная терапия на основе технологии Gene Coding™, показавшая доклиническую эффективность и безопасность.
Читать далее →Ещё по теме «ABCA4» по всему сайту
Статья FDA присвоило статус RPDD препарату OCU410ST для лечения ABCA4-ассоциированных ретинопатий
качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Орфанное педиатрическое заболевание» (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) препарату OCU410ST компании Ocugen для лечения ABCA4...
Статья Болезнь Штаргардта: клиническая картина, диагностика и современные подходы к ведению пациентов
Причиной болезни Штаргардта является мутация в гене ABCA4 , который кодирует белок, участвующий в удалении продуктов метаболизма из сетчатки....
Статья ФДА предоставило ускоренное одобрение терапии генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio при болезни Стейнджарда
медикаментов США (FDA) предоставило ускоренную процедуру одобрения для генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio, предназначенной для лечения болезни Стейнджарда, вызванной мутациями в двух аллелях гена ABCA4... ко всем пациентам с мутациями в гене ABCA4....
Статья FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта
Терапия, воздействующая на все мутации гена ABCA4 SB-007 разработана для потенциального лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4, что представляет собой прорывной подход к данному... Болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к накоплению липофусцина в пигментном эпителии сетчатки....
Статья FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
Эти векторы продуцируют отдельные пре-мРНК, которые подвергаются транс-сплайсингу с образованием полноразмерной мРНК ABCA4, затем транслируемой в функциональный белок ABCA4.... генетической первопричины болезни Штаргардта и других дистрофий сетчатки, связанных с ABCA4»....
Статья FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
Данное клиническое исследование будет посвящено болезни Штаргардта и другим ABCA4-ретинопатиям.... Заболевание вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к прогрессирующей дегенерации сетчатки и потере зрения, обычно начиная с детского или молодого возраста....
Статья SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
отметил, что номинация первого кандидата для разработки, SGT-1001, демонстрирует уникальные возможности новой технологии Gene Coding, включая способность бесшовно интегрировать такой крупный ген, как ABCA4... Болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к накоплению липофусцина в пигментном эпителии сетчатки....
Статья Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde
направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8), направляющуюся на ген ABCA4... Целью является доставка полноценного белка ABCA4, который позволит устранить первопричину заболевания....
Статья Получение статуса RMAT для терапии VG801 компании VeonGen при Stargardt болезни
Medicine Advanced Therapy (RMAT) для препарата VG801 — ведущего экспериментального лечения, предназначенного для лечения Stargardt болезни и связанных заболеваний сетчатки, вызванных мутациями гена ABCA4... устраняя первопричину заболевания через коррекцию всех известных мутаций гена ABCA4....
Статья AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни
Описание Препарата AAVB-039 Препарат AAVB-039 разработан для устранения генетической причины страггардской болезни путем восстановления полноценного белка ABCA4, что теоретически позволит эффективно лечить... всех пациентов с мутациями в гене ABCA4....