Поиск по российской офтальмологии
Найдено 24 результатов
Статья FDA присвоило статус RPDD препарату OCU410ST для лечения ABCA4-ассоциированных ретинопатий
качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «Орфанное педиатрическое заболевание» (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) препарату OCU410ST компании Ocugen для лечения ABCA4...
Статья Болезнь Штаргардта: клиническая картина, диагностика и современные подходы к ведению пациентов
Причиной болезни Штаргардта является мутация в гене ABCA4 , который кодирует белок, участвующий в удалении продуктов метаболизма из сетчатки....
Статья ФДА предоставило ускоренное одобрение терапии генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio при болезни Стейнджарда
медикаментов США (FDA) предоставило ускоренную процедуру одобрения для генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio, предназначенной для лечения болезни Стейнджарда, вызванной мутациями в двух аллелях гена ABCA4... ко всем пациентам с мутациями в гене ABCA4....
Статья FDA одобрила заявку IND на генную терапию SB-007 при болезни Штаргардта
Терапия, воздействующая на все мутации гена ABCA4 SB-007 разработана для потенциального лечения болезни Штаргардта, вызванной любыми мутациями гена ABCA4, что представляет собой прорывной подход к данному... Болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к накоплению липофусцина в пигментном эпителии сетчатки....
Статья FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
Эти векторы продуцируют отдельные пре-мРНК, которые подвергаются транс-сплайсингу с образованием полноразмерной мРНК ABCA4, затем транслируемой в функциональный белок ABCA4.... генетической первопричины болезни Штаргардта и других дистрофий сетчатки, связанных с ABCA4»....
Статья FDA одобрило IND-заявку Ascidian Therapeutics на препарат ACDN-01 для лечения болезни Штаргардта
Данное клиническое исследование будет посвящено болезни Штаргардта и другим ABCA4-ретинопатиям.... Заболевание вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к прогрессирующей дегенерации сетчатки и потере зрения, обычно начиная с детского или молодого возраста....
Статья SalioGen Therapeutics определила SGT-1001 в качестве кандидата для разработки терапии болезни Штаргардта
отметил, что номинация первого кандидата для разработки, SGT-1001, демонстрирует уникальные возможности новой технологии Gene Coding, включая способность бесшовно интегрировать такой крупный ген, как ABCA4... Болезнь Штаргардта вызывается мутациями в гене ABCA4, что приводит к накоплению липофусцина в пигментном эпителии сетчатки....
Статья Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde
направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8), направляющуюся на ген ABCA4... Целью является доставка полноценного белка ABCA4, который позволит устранить первопричину заболевания....
Статья Получение статуса RMAT для терапии VG801 компании VeonGen при Stargardt болезни
Medicine Advanced Therapy (RMAT) для препарата VG801 — ведущего экспериментального лечения, предназначенного для лечения Stargardt болезни и связанных заболеваний сетчатки, вызванных мутациями гена ABCA4... устраняя первопричину заболевания через коррекцию всех известных мутаций гена ABCA4....
Статья AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни
Описание Препарата AAVB-039 Препарат AAVB-039 разработан для устранения генетической причины страггардской болезни путем восстановления полноценного белка ABCA4, что теоретически позволит эффективно лечить... всех пациентов с мутациями в гене ABCA4....
Статья AAVantgarde Bio Заключила Финансирование Серии В Объемом $141 млн для Развития Терапий Генной Терапии Ретинальных Заболеваний
AAVB-039 разработан для доставки полноценного белка ABCA4, устраняя генетическую первопричину стаффордской болезни глаз.... Это позволяет потенциальное лечение любого пациента независимо от конкретного варианта мутации ABCA4....
Статья Болезнь Штаргардта: перспективный препарат проходит клинические испытания
Заболевание вызвано дефектным геном ABCA4 , который нарушает метаболизм витамина A в глазу.... «Это модифицированная добавка витамина A, которая с меньшей вероятностью превращается в токсичные побочные продукты в глазах с дефектным геном ABCA4 », — пояснил доктор Джайн....
Статья VeonGen провел ребрендинг и получил от FDA статус RPDD для своей генной терапии
своем классе кандидата на генную терапию были переведены в фазу клинических испытаний на людях: VG801: Двойная аденоассоциированная вирусная (AAV) генная терапия для лечения болезни Штаргардта и других ABCA4... VG801 предназначен для лечения пациентов с биаллельными мутациями ABCA4, ассоциированными с болезнью Штаргардта и другими наследственными дистрофиями сетчатки....
Статья Компания SpliceBio привлекла 135 млн долларов на разработку генной терапии болезни Штаргардта
Данное наследственное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене ABCA4 , в настоящее время не имеет одобренных методов лечения.... Терапия использует проприетарную платформу SpliceBio Protein Splicing для доставки полноразмерного функционального белка ABCA4, что позволяет преодолеть ограничения по размеру гена, присущие классическим...
Статья FDA одобрила проведение подтверждающего исследования фазы 2/3 препарата OCU410ST компании Ocugen при болезни Штаргардта
Данное событие стало важным шагом на пути к созданию потенциального метода лечения болезни Штаргардта и других ретинопатий, ассоциированных с геном ABCA4 .... статус препарата для лечения редких педиатрических заболеваний (Rare Pediatric Disease Designation, RPDD) и статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation) для терапии ретинопатий, связанных с ABCA4...
Статья День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
OCU410ST (Ocugen) является потенциальным методом лечения ретинопатий, связанных с ABCA4, включая болезнь Штаргардта — наследственную макулярную дегенерацию.... Этот продукт генной терапии использует двойной AAV-вектор, так как ген ABCA4 слишком велик для транспортировки стандартным AAV-вектором....
Статья Фаза III клинического исследования препарата Тинларебант компании Belite Bio дала положительный результат в лечении болезни Стегарда
Болезнь Стегарда вызвана мутациями гена ABCA4, приводящими к накоплению токсичных продуктов в сетчатке и прогрессирующей потере центрального зрения....
Статья FDA присвоило статусы ускоренного режима и редкого педиатрического заболевания препарату Gildeuretinol при болезни Штаргардта
Болезнь Штаргардта, по оценкам, поражает от 30 000 до 87 000 человек в США и возникает из-за дефектов белка ABCA4, что приводит к накоплению токсичных продуктов распада витамина А, повреждающих сетчатку...
Статья Завершение третьей фазы клинических испытаний препарата Tinlarebant компании Belite Bio для лечения болезни Штаргардта типа 1
Критерии отбора участников: Клинически подтвержденная болезнь Штаргардта типа 1 (СТГД1); Не менее одной мутации в гене ABCA4; Суммарный размер атрофического поражения сетчатки размером не более трех областей...
Статья Картирование генов при наследственных дистрофиях сетчатки: результаты исследования Университета Оклахомы
Наиболее часто мутировавшим геном являлся ABCA4. Новые мутации подтверждены в генах ALMS1, GNAT1, RAX2 и RDH5....