Компания PulseSight Therapeutics объявила о проведении первой дозы пациенту в рамках первой фазы клинического исследования PST-611-CT1, знаменуя важный этап в разработке перспективной терапии для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации (СВМД) и географической атрофии сетчатки (ГА).
Описание препарата PST-611
Препарат PST-611 представляет собой инновационную терапию первого класса, основанную на технологии векторизации без использования вирусов, предназначенную для коррекции СВМД/ГА путем экспрессии человеческого трансферрина — высокоэффективного регулятора железа, который играет ключевую роль в восстановлении нормального гомеостаза железа. Этот подход направлен на коррекцию механизмов прогрессирования заболевания за счет контроля избыточного накопления железа, способствующего дегенеративным изменениям в сетчатке.
Детали первой фазы исследования
Первая фаза клинического испытания PST-611-CT1 является пилотным исследованием однократного возрастания доз, направленным на оценку безопасности и переносимости препарата PST-611. Исследование проводится в Париже и Гренобле и предполагает набор до 12 пациентов с СВМД/ГА для определения профиля безопасности и максимальной переносимой дозы препарата. Полученные данные будут использованы для планирования последующей второй фазы исследования, задачей которой станет доказательство эффективности препарата в защите ретинальных клеток от атрофии и сохранении зрения.
Клинические лидеры и инновационный подход доставки
Исследование возглавляет профессор Франсин Беше-Кохен, доктор медицинских наук, специалист отдела офтальмологии Кочевой больницы Парижа AP-HP, изобретатель технологии электро-трансфекции, и профессор Кристоф Шик, доктор медицинских наук, специалист отдела офтальмологии CHU Гренобль Альпы. Профессор Беше-Кохен подчеркнула значимость данного шага, отметив, что технология электро-трансфекции, впервые примененная ею, позволяет эффективно доставлять терапевтические белки непосредственно в цилиарную мышцу глаза, обеспечивая долгосрочное поддержание уровня трансферрина.
Позиция компании и перспективы
Суджи Греч, генеральный директор PulseSight Therapeutics, выразила уверенность в потенциале препарата PST-611. Она отметила важность текущего этапа и подчеркнула, что препарат обладает высоким потенциалом улучшения анатомических и функциональных характеристик СВМД/ГА, включая снижение потребности в повторных инъекциях, что значительно повысит приверженность пациентов лечению. После подтверждения безопасности и максимальной переносимой дозы компания планирует быстро перейти ко второму фазовому исследованию, демонстрирующему способность трансферрина защищать клетки сетчатки от атрофии и сохранять зрение.
