Компания Belite Bio объявила о завершении своей третьей фазы клинического исследования (регистрационный номер NCT05244304) препарата Tinlarebant для оценки эффективности и безопасности его применения при лечении пациентов с болезнью Штаргардта типа 1 (СТГД1). Предварительные результаты ожидаются в четвертом квартале 2025 года, с планируемым представлением заявки на новое лекарственное средство (NDA) в первой половине 2026 года.

Проект исследования и цели

Исследование DRAGON представляет собой многоцентровой, рандомизированный, двойное слепое плацебо-контролируемый проект третьей фазы, проведенный с соотношением случайной выборки 2:1 в пользу препарата Tinlarebant.

Основные цели:


  • Оценка скорости роста атрофических поражений сетчатки;

  • Анализ переносимости и безопасности препарата Tinlarebant.

Механизм действия препарата основан на снижении уровня ретинол-связывающего белка 4 (RBP4), который ограничивает транспорт витамина А от печени к глазу, замедляя прогрессирование заболевания СТГД1.

Участие пациентов и критерии включения

Всего было привлечено 104 пациента в возрасте от 12 до 20 лет из 11 глобальных регионов, включая Австралию, Бельгию, США, Великобританию, Германию, Францию, Швейцарию, Китай, Нидерланды, Гонконг и Тайвань.

Критерии отбора участников:


  • Клинически подтвержденная болезнь Штаргардта типа 1 (СТГД1);

  • Не менее одной мутации в гене ABCA4;

  • Суммарный размер атрофического поражения сетчатки размером не более трех областей диска зрительного нерва, измеренный методом флуоресцентной ангиографии сетчатки (ФАФ).

Потенциал терапии препаратом Tinlarebant

Препарат Tinlarebant предназначен для снижения накопления токсичных продуктов на основе витамина А — бисретиноидов, играющих ключевую роль в патогенезе СТГД1 и ассоциированных с прогрессированием географической атрофии (ГА) возрастной макулярной дегенерации (ВМД).

На сегодняшний день отсутствует одобренное лечение для данного состояния, поэтому Tinlarebant обладает потенциалом стать первым терапевтическим средством для лечения наследственной макулодистрофии.

Том Лин, доктор медицинских наук, магистр делового администрирования, президент и председатель совета директоров Belite Bio, подчеркнул важность достигнутого результата.

Регуляторный статус

Тинларерант получил несколько регуляторных обозначений, подтверждающих его потенциальную эффективность в лечении редкого серьезного заболевания. К ним относятся статус быстрого трека, обозначение редких детских заболеваний в США, а также статус орфанного лекарства в США, Японии и Европе. Дополнительно терапия получила признание статуса Сакигаке в Японии, ускоряя разработку и проверку лекарств во множестве юрисдикций.