Компания Beacon Therapeutics получила от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) статус «Регенеративная медицина передовой терапии» (RMAT) для препарата ларупаретиген зовапарвовек (laru-zova) — генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP).

Данный статус присваивается для ускорения разработки и экспертизы регенеративных методов лечения тяжелых или угрожающих жизни состояний с неудовлетворенными медицинскими потребностями на основании предварительных клинических данных. Режим RMAT обеспечивает расширенное взаимодействие с FDA, включая обсуждение подходящих конечных точек для ускоренного одобрения.

Laru-Zova: перспективная генная терапия XLRP

Laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, направленную на лечение XLRP путем экспрессии полноразмерного белка RPGR, что имеет решающее значение для коррекции дегенерации палочек и колбочек сетчатки, вызываемой заболеванием.

Комментарий руководства

Лэнс Бальдо, доктор медицины, генеральный директор Beacon Therapeutics, подчеркнул значимость этого этапа:

«Решение FDA о присвоении статуса RMAT препарату laru-zova — важная веха для сообщества пациентов с XLRP. Оно подтверждает многообещающие полученные данные и потенциал laru-zova в значительном улучшении жизни пациентов, страдающих XLRP. Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA в рамках дальнейших разработок для поддержки ускоренного пути вывода laru-zova».

Клинические исследования, поддерживающие разработку Laru-Zova

Статус RMAT основан на предварительных клинических данных исследований фазы 2 DAWN и SKYLINE, в которых оцениваются эффективность, безопасность и переносимость laru-zova у пациентов с XLRP, обусловленным мутациями в гене RPGR.

Исследование SKYLINE

Продолжающееся, полностью набранное исследование фазы 2
Рандомизированное контролируемое
14 пациентов мужского пола с XLRP и мутациями RPGR
Первичная конечная точка: доля ответивших по данным микропериметрии при сравнении леченого и парного глаза через 12 месяцев

Исследование DAWN

Продолжающееся открытое нерандомизированное исследование фазы 2
Оценивает парный глаз пациентов с XLRP, ранее получавших генную терапию на основе AAV-вектора
Анализирует два различных уровня дозы laru-zova для оценки эффективности, безопасности и переносимости

Дополнительные регуляторные статусы Laru-Zova

Помимо статуса RMAT, laru-zova также получила:

Статус «Ускоренного рассмотрения» (Fast Track, FDA, США)
Статус PRIME (Европейское агентство лекарственных средств, ЕС)
Статус ILAP (Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения, Великобритания)

Заключение

Присвоение FDA статуса RMAT терапии laru-zova подчеркивает потенциал этой генной терапии изменить подход к лечению XLRP. По мере того как Beacon Therapeutics продолжает клинические испытания и регуляторные обсуждения, будущее для пациентов с этим наследственным заболеванием сетчатки выглядит обнадеживающим.