Chiesi Global Rare Diseases объявило, что FDA выпустило письмо о неполноте данных (Complete Response Letter, CRL) в ответ на новую заявку на лекарственный препарат (NDA) для идебенона, предназначенного для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера (LHON) — редкого митохондриального заболевания, вызывающего быструю и тяжелую потерю зрения.
Согласно заявлению компании, решение регулятора означает, что перед повторным рассмотрением заявки потребуется предоставить дополнительную информацию.
Идебенон ранее находился на приоритетном рассмотрении FDA с целевой датой принятия решения 28 февраля 2026 года. Терапия оценивалась как потенциальное средство лечения LHON — состояния, характеризующегося внезапной потерей зрения из-за митохондриальной дисфункции, поражающей ганглиозные клетки сетчатки.
Chiesi сообщило, что CRL FDA касается NDA по идебенону при LHON и описывает вопросы, которые необходимо решить до одобрения. Компания указала, что изучает содержание письма и планирует сотрудничество с агентством для определения дальнейших шагов по заявке.
NDA основывалась на данных двух исследований. Ключевое исследование RHODOS представляло собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке идебенона у подростков и взрослых с LHON. Кроме того, в открытом интервенционном исследовании фазы 4 LEROS оценивались безопасность и эффективность идебенона при первичных мутациях митохондриальной ДНК в той же группе пациентов.
LHON — редкое наследственное заболевание, которое приводит к острой или подострой центральной потере зрения, часто поражая молодых людей. В настоящее время в США не существует одобренных FDA методов лечения LHON, хотя идебенон был разрешен в других регионах.
Компания не уточнила в объявлении точный характер недостатков, указанных FDA, но подтвердила, что CRL требует дополнительных данных. Внешние отчеты указывают на то, что агентство может запрашивать дополнительные клинические доказательства в поддержку заявки.
Chiesi отметила, что по-прежнему стремится продвигать идебенон для пациентов с LHON и намерена взаимодействовать с FDA для решения замечаний агентства. Компания не предоставила график повторной подачи заявки или проведения дополнительных исследований.
