Компания Ocugen объявила о публикации положительных результатов фазы 1 исследования GARDian1 препарата OCU410ST, представляющего собой генную терапию для лечения болезни Штаргардта.
Данные были опубликованы в рецензируемом журнале Nature Eye, который выпускается Королевским колледжем офтальмологов.
Хума Камар, доктор медицины, магистр здравоохранения, сертифицированный медицинский иллюстратор, главный медицинский директор Ocugen, комментируя результаты, заявила: «Публикация в журнале Eye подтверждает научный подход и клинический потенциал OCU410ST как модификаторной генной терапии болезни Штаргардта. Исследование фазы 1 GARDian1 продемонстрировало конвергентные функциональные и структурные преимущества. Это представляет собой сдвиг парадигмы по сравнению с любыми другими подходами, включая пероральные или мутационно-ограниченные заместительные подходы, в сторону агностической стратегии модификации, которая потенциально может принести пользу пациентам независимо от их основной мутации ABCA4 с помощью потенциальной однократной генной терапии на всю жизнь. Эти результаты обеспечивают важную поддержку для нашего продолжающегося исследования фазы 2/3 GARDian3».
OCU410ST использует платформу доставки на основе аденоассоциированного вируса для доставки гена RORA в сетчатку. RORA регулирует патофизиологические пути, связанные с болезнью Штаргардта, такие как образование липофусцина, окислительный стресс, образование компонентов комплемента, воспаление и сети выживания клеток.
В исследовании 9 пациентов с STGD1 (5 женщин / 4 мужчины; средний возраст 41,7 ± 18,1 года) получили OCU410ST в исследуемый глаз, при этом 8 завершили 12-месячный визит — 1 пациент выбыл из-под наблюдения. По данным компании, среди 6 пациентов с поддающейся оценке аутофлуоресценцией глазного дна рост атрофического очага был снижен на 54% (0,55 ± 0,27 мм²) в пролеченных глазах по сравнению с нелеченными парными глазами (1,19 ± 0,31 мм²) за 12 месяцев. Расширение очага было на 50% медленнее (0,10 ± 0,039 мм/год) в пролеченных глазах по сравнению с нелеченными глазами (0,19 ± 0,026 мм/год). У 6 пациентов с поддающейся оценке максимально корригированной остроты зрения, без сопутствующих факторов, пролеченные глаза показали прирост на +6 букв по сравнению с потерей −1,5 ± 2,33 буквы в нелеченных парных глазах через 12 месяцев.
Компания отметила, что исследование фазы 2/3 GARDian3 продвигается с опережением графика; ожидается завершение набора пациентов в первом квартале 2026 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило поправку к заявке на исследование нового препарата от Ocugen в июне 2025 года.
Клиническое исследование фазы 2/3 для OCU410ST включит 51 участника с диагностированной болезнью Штаргардта. Из 51 участника 34 получат однократную субретинальную инъекцию OCU410ST (200 мкл в концентрации 1,5 × 10¹¹ векторных геномов/мл) в глаз с худшей остротой зрения. Оставшиеся 17 будут отнесены к нелеченной контрольной группе. Компания заявляет, что основной целью является уменьшение размера атрофического очага. Ключевые вторичные конечные точки включают улучшение максимально корригированной остроты зрения и остроты зрения при низкой освещенности.
Компания отметила, что планирует подать заявку на лицензию на биологический препарат в первой половине 2027 года.
