Поиск по российской офтальмологии
Найдено 68 результатов
Статья Основные события в офтальмологии за первый квартал 2026 года
Компания Ocugen Inc. опубликовала 15 января 2026 года данные фазы 2 по препарату OCU410 (AAV5-RORA), субретинальной генной терапии для лечения географической атрофии вторичной при сухой форме ВМД....
Статья Ocugen завершила набор пациентов в 3-ю фазу исследования liMeliGhT препарата OCU400 для лечения пигментного ретинита
В 2026 году Ocugen также опубликовала положительные предварительные 12-месячные данные своего исследования 2-й фазы ArMaDa, оценивающего OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной...
Статья FDA одобрила проведение подтверждающего исследования фазы 2/3 препарата OCU410ST компании Ocugen при болезни Штаргардта
OCU410ST: генная терапия болезни Штаргардта Препарат OCU410ST использует платформу доставки на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для введения гена RORA , который играет ключевую роль в модуляции...
Статья Ocugen публикует данные фазы 1 исследования генной терапии GARDian1 при болезни Штаргардта
OCU410ST использует платформу доставки на основе аденоассоциированного вируса для доставки гена RORA в сетчатку.... RORA регулирует патофизиологические пути, связанные с болезнью Штаргардта, такие как образование липофусцина, окислительный стресс, образование компонентов комплемента, воспаление и сети выживания клеток...
Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
О терапии AGTC-501 AGTC-501 (ларупаретиген зосапарвовек) использует сконструированный аденоассоциированный вирусный вектор (AAV) для вставки стабилизированной и функциональной копии гена RPGR (регулятор... Доклинические программы компании опираются на ее передовые технологии производства AAV....
Статья AAVantgarde Bio Заключила Финансирование Серии В Объемом $141 млн для Развития Терапий Генной Терапии Ретинальных Заболеваний
Финансирование будет использовано для завершения клинического исследования CELESTE, представляющего собой доказательную клиническую пробу безопасности, переносимости и начальной эффективности препарата AAVB... AAVB-039 разработан для доставки полноценного белка ABCA4, устраняя генетическую первопричину стаффордской болезни глаз....
Статья Компания SpliceBio привлекла 135 млн долларов на разработку генной терапии болезни Штаргардта
SB-007: двойная AAV-генная терапия болезни Штаргардта SB-007 представляет собой первую двойную аденоассоциированную вирусную (AAV) генную терапию болезни Штаргардта, получившую разрешение FDA на клиническое... Платформа Protein Splicing: решение проблемы ограничений по размеру AAV Технология Protein Splicing компании SpliceBio предназначена для преодоления ограничения полезной нагрузки AAV-векторов в 4,7 килобаз...
Статья VeonGen провел ребрендинг и получил от FDA статус RPDD для своей генной терапии
В рамках этого перехода два первых в своем классе кандидата на генную терапию были переведены в фазу клинических испытаний на людях: VG801: Двойная аденоассоциированная вирусная (AAV) генная терапия для... VG901: Терапия на основе AAV, предназначенная для интравитреального введения при лечении пигментного ретинита, вызванного мутациями гена CNGA1....
Статья 4DMT опубликовала доклинические данные о платформе TVE для терапии неоваскулярных ретинопатий
Превосходная трансдукция клеток сетчатки Преимущество вектора R100: продемонстрирована значительно более высокая трансдукция клеток сетчатки человека по сравнению с AAV2.... Глубина проникновения: AAV2, напротив, не обеспечивал трансдукции глубоких слоев сетчатки в той же модели....
Статья FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
ABCA4 (размером около 6.7 т.п.н.), слишком большого для одного AAV-вектора.... Принцип работы REVeRT: терапия использует два AAV-вектора для доставки двух половин кодирующей последовательности гена ABCA4....
Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
Дая, доктора философии, основателя и генерального директора Frontera Therapeutics, это подтвердило зрелость и прогрессивность технологической платформы компании на основе аденоассоциированных вирусов (AAV... В случае успеха он стал бы первым препаратом генной терапии на основе AAV, используемым для лечения этого заболевания....
Статья Терапевтический кандидат KRIYA-825 продемонстрировал доклиническую эффективность при географической атрофии
KRIYA-825: AAV-опосредованная генная терапия, нацеленная на систему комплемента KRIYA-825 представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV), экспрессирующую гибридный белок... блокирования комплемент-опосредованного воспаления: домен CR1 ингибирует активность C3 и C5, а домен CR2 нацеливает белок на участки отложения комплемента); многолетняя длительность эффекта (благодаря AAV-опосредованной...
Статья Калифорнийский институт регенеративной медицины выделил $4,7 млн на разработку генной терапии наследственной колбочковой дистрофии (синеколбочковой монохромазии)
Суть проекта: одноразовая AAV-опосредованная генная терапия Доктор Нагиел и его команда используют полученное финансирование для разработки инновационной интравитреальной генной терапии на основе аденоассоциированного... вируса (AAV)....
Статья Клинические данные Nanoscope Therapeutics демонстрируют восстановление зрения при пигментном ретините
Препарат доставляется с помощью интравитреальной инъекции с использованием специализированного вектора AAV2.... Каждому пациенту была выполнена однократная интравитреальная инъекция AAV2-MCO-010 (vMCO-010) объемом 100 мкл в глаз с худшей остротой зрения....
Статья Разработаны новые инструменты генной терапии для лечения поздних стадий наследственных дистрофий сетчатки
Их небольшой размер (менее 850 пар оснований) делает их совместимыми с упаковкой в аденоассоциированный вирус (AAV), что является важнейшим требованием для эффективной доставки генов.... Промоторы, полученные из генов GNGT2, IMPG2 и PDE6H, показали сильную клеточно-специфичную экспрессию при доставке с помощью AAV на собачьих моделях, точно имитирующих человеческие IRD....
Статья Astellas заключила лицензионное соглашение на $942,5 млн по офтальмологической генной терапии с компанией 4D Molecular Therapeutics
R100 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), разработанный 4DMT специально для интравитреального введения.... Дэвид Кирн, доктор медицины, сооснователь и главный исполнительный директор 4DMT, отметил: "Это сотрудничество с Astellas, лидером в области AAV-генной терапии, продолжает подтверждать потенциал R100...
Статья Avirmax Biopharma инициировала клиническое исследование фазы I/IIa генной терапии ABI-110 при влажной форме ВМД
Механизм действия ABI-110 ABI-110 является оригинальным ген-терапевтическим препаратом, в котором используется сконструированный капсид AAV2.N54 от Avirmax Biopharma для доставки терапевтического трансгена...
Статья 4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии
инновации Препарат 4D-175 создан на основе sCFH — сконструированной и оптимизированной версии белка CFH (фактор H комплемента), разработанной для упаковки в векторы на основе аденоассоциированного вируса (AAV... Доклинические исследования концепции с использованием sCFH, доставленного с помощью AAV-векторов, показали многообещающие результаты на моделях дисрегуляции комплемента, включая атипичный гемолитико-уремический...
Статья REGENXBIO Запускает Ключевое Испытание Фазы IIb/III С использованием Sura-Vec для Диабетической Ретинопатии
Механизм действия sura-vec основан на доставке антител против фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) посредством аденоассоциированного вируса (AAV8)....
Статья AbbVie и Regenxbio представили актуализированные данные по программе генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии
Характеристика ABBV-RGX-314 Препарат ABBV-RGX-314 создан на основе вектора NAV AAV8, который доставляет фрагмент антитела, предназначенный для ингибирования фактора роста эндотелия сосудов (VEGF)....