Ocugen завершила набор пациентов в исследование liMeliGhT — клиническое исследование 3-й фазы препарата OCU400 для лечения пигментного ретинита (RP). Компания описывает liMeliGhT как годичное клиническое исследование, которое поддержит подачу заявки на лицензию биологического препарата (BLA) для OCU400 и потенциальное одобрение в 2027 году.


OCU400 — это экспериментальная модификаторная генная терапия, основанная на гене ядерного гормонального рецептора NR2E3. Согласно заявлению компании, этот ген регулирует разнообразные физиологические функции в сетчатке, такие как развитие и поддержание фоторецепторов, метаболизм, фототрансдукция, воспаление и выживание клеток. OCU400 предназначен для перенастройки этой сети с целью восстановления здорового клеточного гомеостаза.


В исследование были включены 140 пациентов, рандомизированных в соотношении 2:1 в группу OCU400 или нелеченую контрольную группу в рамках различных мутаций (группы RHO и независимые от гена). Целевая популяция исследования включала пациентов с ранней и поздней стадией заболевания среди широкой популяции пациентов с RP, включая педиатрическую группу (от 3 лет и старше). Первичной конечной точкой исследования является изменение зрительной функции через 12 месяцев, оцениваемое с помощью LDNA (оценка навигации, зависящей от яркости), с улучшением уровня Люкс по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев.


Виктор Х. Гонсалес из Valley Retina Institute, Мак-Аллен, Техас, преподаватель Университета Техаса в Рио-Гранде-Вэлли и главный исследователь клинического исследования liMeliGhT, прокомментировал: «Крайне важно работать над одобренными FDA вариантами лечения, которые устранят существенный пробел, остающийся для примерно 98% людей, живущих с RP, которые не являются кандидатами на одобренную генную терапию RP. Я воодушевлен возможностью предложить своим пациентам с RP безопасный, эффективный и долговременный вариант лечения, который потенциально может стабилизировать потерю зрения или улучшить зрение».


Компания также отметила, что недавно были оценены положительные долгосрочные трехлетние данные 1/2 фазы по OCU400 у поддающихся оценке пациентов. OCU400 продемонстрировал благоприятный профиль долговечности, безопасности и переносимости, без возникновения новых серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, или нежелательных явлений, представляющих интерес. Кроме того, улучшения зрительной функции последовательно наблюдались в течение 3 лет: у 88% (7/8) поддающихся оценке пролеченных пациентов наблюдалось улучшение или сохранение функции по сравнению с нелечеными парными глазами. Также наблюдалось увеличение примерно на 2 строки (n=8) в пролеченных глазах по сравнению с нелечеными глазами через 3 года при различных типах мутаций.


В 2026 году Ocugen также опубликовала положительные предварительные 12-месячные данные своего исследования 2-й фазы ArMaDa, оценивающего OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной по отношению к сухой возрастной макулярной дегенерации, и положительные результаты исследования 1-й фазы GARDian1 препарата OCU410ST — генной терапии болезни Штаргардта.


Результаты исследования ArMaDa показали 46% снижение роста очага поражения через 12 месяцев (средняя + высокая доза по сравнению с контролем; P = .015; n=23). У пациентов, получавших среднюю дозу (P = .02; n=10), было достигнуто 54% снижение очага поражения по сравнению с контрольной группой, в то время как у пациентов, получавших более высокую дозу (P = .05; n=8), было достигнуто 36% снижение очага поражения по сравнению с контрольной группой. Кроме того, подгруппа пациентов с исходным размером очага ≥7,5 мм² (n=14) показала на 57% большее снижение размера очага по сравнению с контрольной группой.


Результаты фазы 1 исследования GARDian показали, что среди 6 пациентов с поддающимися оценке изображениями аутофлуоресценции глазного дна рост атрофического очага был снижен на 54% (0,55 ± 0,27 мм²) в пролеченных глазах по сравнению с нелечеными парными глазами (1,19 ± 0,31 мм²) за 12 месяцев.


Ocugen планирует подать заявку BLA для OCU400 в третьем квартале 2026 года.


Источныки:



  1. Ocugen Announces Phase 3 liMeliGhT Enrollment Completion for OCU400, a Novel Modifier Gene Therapy for Broad Retinitis Pigmentosa. Опубликовано 2 марта 2026 г. https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-announces-phase-3-limelight-enrollment-completion-ocu400

  2. Harp MD. Ocugen releases positive preliminary 12-month data from phase 2 ArMaDa trial. Опубликовано 15 января 2026 г. https://www.ophthalmologytimes.com/view/ocugen-releases-positive-preliminary-12-month-data-from-phase-2-armada-trial

  3. Harp MD. Ocugen publishes phase 1 GARDian1 gene therapy data for Stargardt disease. Опубликовано 13 января 2026 г. https://www.ophthalmologytimes.com/view/ocugen-publishes-phase-1-gardian1-gene-therapy-data-for-stargardt-disease