Поиск по российской офтальмологии
Найдено 67 результатов
Статья AbbVie и Regenxbio представили актуализированные данные по программе генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии
Характеристика ABBV-RGX-314 Препарат ABBV-RGX-314 создан на основе вектора NAV AAV8, который доставляет фрагмент антитела, предназначенный для ингибирования фактора роста эндотелия сосудов (VEGF)....
Статья 4DMT опубликовала доклинические данные о платформе TVE для терапии неоваскулярных ретинопатий
Превосходная трансдукция клеток сетчатки Преимущество вектора R100: продемонстрирована значительно более высокая трансдукция клеток сетчатки человека по сравнению с AAV2.... Глубина проникновения: AAV2, напротив, не обеспечивал трансдукции глубоких слоев сетчатки в той же модели....
Статья Прогресс Opus Genetics в разработке терапии OPGx-LCA5 на основе генной терапии
представляет собой терапию, направленную на лечение лейберовской врожденной амблиопии, вызванной мутациями в гене LCA5, путем доставки функционального гена LCA5 с помощью аденоассоциированного вируса 8 (AAV8...
Статья FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
ABCA4 (размером около 6.7 т.п.н.), слишком большого для одного AAV-вектора.... Принцип работы REVeRT: терапия использует два AAV-вектора для доставки двух половин кодирующей последовательности гена ABCA4....
Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
Дая, доктора философии, основателя и генерального директора Frontera Therapeutics, это подтвердило зрелость и прогрессивность технологической платформы компании на основе аденоассоциированных вирусов (AAV... В случае успеха он стал бы первым препаратом генной терапии на основе AAV, используемым для лечения этого заболевания....
Статья Терапевтический кандидат KRIYA-825 продемонстрировал доклиническую эффективность при географической атрофии
KRIYA-825: AAV-опосредованная генная терапия, нацеленная на систему комплемента KRIYA-825 представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV), экспрессирующую гибридный белок... блокирования комплемент-опосредованного воспаления: домен CR1 ингибирует активность C3 и C5, а домен CR2 нацеливает белок на участки отложения комплемента); многолетняя длительность эффекта (благодаря AAV-опосредованной...
Статья Терапия Regenxbio при влажной форме ВМД подтвердила эффективность в публикации The Lancet
Терапия разрабатывалась в сотрудничестве с AbbVie с использованием вектора NAV AAV8 для ингибирования фактора роста эндотелия сосудов (VEGF), который является ключевым фактором прогрессирования влажной...
Статья Ocugen сообщает о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa
Ocugen объявила о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa по оценке OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной при сухой возрастной макулярной дегенерации... OCU410 представляет собой экспериментальную интравитреальную генную терапию на основе AAV5, которая доставляет RORA — ядерный рецептор, регулирующий ключевые пути, участвующие в гомеостазе сетчатки, включая...
Статья Калифорнийский институт регенеративной медицины выделил $4,7 млн на разработку генной терапии наследственной колбочковой дистрофии (синеколбочковой монохромазии)
Суть проекта: одноразовая AAV-опосредованная генная терапия Доктор Нагиел и его команда используют полученное финансирование для разработки инновационной интравитреальной генной терапии на основе аденоассоциированного... вируса (AAV)....
Статья Клинические данные Nanoscope Therapeutics демонстрируют восстановление зрения при пигментном ретините
Препарат доставляется с помощью интравитреальной инъекции с использованием специализированного вектора AAV2.... Каждому пациенту была выполнена однократная интравитреальная инъекция AAV2-MCO-010 (vMCO-010) объемом 100 мкл в глаз с худшей остротой зрения....
Статья Данные фазы 2: OCU410 компании Ocugen снижает рост очагов географической атрофии на 31% через 12 месяцев
Компания Ocugen сообщила ключевые 12-месячные результаты фазы 2 клинического исследования ArMaDa, в котором оценивался OCU410 (AAV5-RORA), экспериментальная модифицирующая генная терапия для лечения географической... Механизм действия OCU410 представляет собой экспериментальную субретинальную генную терапию на основе AAV5, предназначенную для доставки RORA (рецептора альфа, связанного с ретиноидами), ядерного рецептора...
Статья Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
2, оценивает эффективность препарата OPGx-LCA5 — терапии, основанной на субретинальной доставке функциональной копии гена LCA5 с использованием вектора на основе аденоассоциированного вируса 8 типа (AAV8...
Статья Разработаны новые инструменты генной терапии для лечения поздних стадий наследственных дистрофий сетчатки
Их небольшой размер (менее 850 пар оснований) делает их совместимыми с упаковкой в аденоассоциированный вирус (AAV), что является важнейшим требованием для эффективной доставки генов.... Промоторы, полученные из генов GNGT2, IMPG2 и PDE6H, показали сильную клеточно-специфичную экспрессию при доставке с помощью AAV на собачьих моделях, точно имитирующих человеческие IRD....
Статья Astellas заключила лицензионное соглашение на $942,5 млн по офтальмологической генной терапии с компанией 4D Molecular Therapeutics
R100 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), разработанный 4DMT специально для интравитреального введения.... Дэвид Кирн, доктор медицины, сооснователь и главный исполнительный директор 4DMT, отметил: "Это сотрудничество с Astellas, лидером в области AAV-генной терапии, продолжает подтверждать потенциал R100...
Статья Avirmax Biopharma инициировала клиническое исследование фазы I/IIa генной терапии ABI-110 при влажной форме ВМД
Механизм действия ABI-110 ABI-110 является оригинальным ген-терапевтическим препаратом, в котором используется сконструированный капсид AAV2.N54 от Avirmax Biopharma для доставки терапевтического трансгена...
Статья 4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии
инновации Препарат 4D-175 создан на основе sCFH — сконструированной и оптимизированной версии белка CFH (фактор H комплемента), разработанной для упаковки в векторы на основе аденоассоциированного вируса (AAV... Доклинические исследования концепции с использованием sCFH, доставленного с помощью AAV-векторов, показали многообещающие результаты на моделях дисрегуляции комплемента, включая атипичный гемолитико-уремический...
Статья Одобрение IND FDA для генной терапии OPGx-BEST1 компании Opus Genetics
Генная терапия OPGx-BEST1 разработана на основе платформы аденоассоциированного вируса (AAV) компании Opus Genetics....
Статья Ocugen сообщил о переходе к фазе 2 клинического исследования OCU410 ArMaDa
Исследование оценивает инновационную модифицирующую генную терапию OCU410 (AAV5-hRORA) для лечения географической атрофии (GA) на фоне сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD)....
Статья SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
SparingVision завершила дозирование препарата SPVN06 — новой генно-независимой терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенной для замедления дегенерации колбочек при пигментном ретините... Механизм и обоснование SPVN06 — это генная терапия на основе AAV, доставляющая последовательности, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, происходящий из палочек (RdCVF), и его длинную форму (RdCVFL...
Статья Партнерство AviadoBio и UgeneX Therapeutics в разработке оптогенетической терапии для лечения пигментной дистрофии сетчатки
UGX-202 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), предназначенный для доставки светочувствительного белка в клетки сетчатки, что позволяет репрограммировать выжившие клетки сетчатки...