Ocugen объявила о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa по оценке OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной при сухой возрастной макулярной дегенерации.
OCU410 представляет собой экспериментальную интравитреальную генную терапию на основе AAV5, которая доставляет RORA — ядерный рецептор, регулирующий ключевые пути, участвующие в гомеостазе сетчатки, включая реакцию на окислительный стресс, регуляцию комплемента, воспаление и липидный обмен.
В исследование фазы 2 ArMaDa было включено 51 пациент, которые были случайным образом распределены в соотношении 1:1:1 в группу высокой дозы, средней дозы или контрольную группу. Пациенты получили однократное субретинальное введение 200 мкЛ в дозе 5 x 1010 векторных геномов (вг)/мл (средняя доза) или 1.5 x 1011 вг/мл (высокая доза), в то время как контрольная группа не получала лечения.
Приблизительно 50% пациентов в исследовании фазы 2 были оценены в 12-месячных данных на сегодняшний день. Согласно результатам, снижение роста поражения на 46% наблюдалось через 12 месяцев (средняя + высокая доза против контроля; P = 0.015; n=23). У пациентов, получавших среднюю дозу (P = 0.02; n=10), достигнуто снижение поражения на 54% по сравнению с контрольной группой, в то время как у пациентов с более высокой дозой (P = 0.05; n=8) снижение поражения составило 36% по сравнению с контрольной группой. Кроме того, подгруппа пациентов с исходным размером ≥7.5 мм² (n=14) показала на 57% большее снижение размера поражения по сравнению с контрольной группой.
Дополнительные результаты исследования фазы 1 также были опубликованы, показав, что у пациентов, подлежащих оценке (n=7), потеря эллипсоидной зоны (EZ) была на 60% медленнее в глазах, получавших OCU410, по сравнению с нелеченными парными глазами через 12 месяцев. Кроме того, потеря комплекса эллипсоидная зона-пигментный эпителий сетчатки (RPE) была снижена в леченых глазах по сравнению с парными глазами, что демонстрирует сохранение фоторецепторов и пигментного эпителия сетчатки, по данным компании.
Шанкар Мусунури, доктор философии, председатель совета директоров, главный исполнительный директор и сооснователь Ocugen, и Хума Камар, доктор медицины, магистр здравоохранения, главный медицинский директор Ocugen, оба прокомментировали результаты в пресс-релизе.
«Обеспечение на 60% более медленной потери эллипсоидной зоны в фазе 1 и снижение роста поражения на 46% в предварительном анализе фазы 2 демонстрирует возможности нашего многопутного подхода RORA», — сказал Мусунури.
«Наше рандомизированное исследование фазы 2 продемонстрировало надежную анатомическую эффективность, которая была статистически значимой в нескольких анализах. Важно отметить, что наши данные о безопасности у 60 пациентов на сегодняшний день не показали серьезных нежелательных явлений, связанных с препаратом, сигналов воспаления и осложнений, связанных с инъекцией, что подтверждает благоприятный профиль риск-польза», — добавила Камар.
Компания отметила, что планирует подать заявку на получение лицензии на биологический препарат для OCU410 в 2028 году и планирует опубликовать полные данные исследования фазы 2 ArMaDa в первом квартале 2026 года, а также инициировать фазу 3 в том же году.
Ocugen также недавно объявила о публикации положительных результатов исследования фазы 1 GARDian1 с OCU410ST — генной терапией болезни Штаргардта.
