Поиск по российской офтальмологии
Найдено 25 результатов
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
Заболевание LCA5 вызвано биаллельными мутациями в гене LCA5.... в гене LCA5....
Статья Opus Genetics инициировала педиатрическое дозирование в рамках фазы 1/2 исследования генной терапии OPGx-LCA5
врожденного амавроза Лебера (LCA).... с LCA5....
Статья Прогресс Opus Genetics в разработке терапии OPGx-LCA5 на основе генной терапии
Компания Opus Genetics объявила важную регуляторную веху в разработке своей кандидатской генной терапии OPGx-LCA5 для лечения лейберовской врожденной амблиопии типа 5 (LCA5), после успешного обсуждения... OPGx-LCA5 представляет собой терапию, направленную на лечение лейберовской врожденной амблиопии, вызванной мутациями в гене LCA5, путем доставки функционального гена LCA5 с помощью аденоассоциированного...
Статья Компания Opus Genetics представила одномесячные данные педиатрического исследования генной терапии OPGx-LCA5 при наследственных заболеваниях сетчатки
Лебера (Leber congenital amaurosis, LCA5) — наследственного заболевания сетчатки.... «Мы считаем, что эти данные служат дополнительным доказательством, подтверждающим потенциал OPGx-LCA5 для восстановления значимого зрения у пациентов, страдающих LCA5»....
Статья Отчет компании Opus Genetics о положительных результатах трехмесячного исследования детской группы терапии OPGx-LCA5
типа 5 (LCA5).... Испытание включало три участника в возрасте от 16 до 17 лет, страдающих тяжелым нарушением зрения, которым была сделана однократная субретинальная инъекция препарата OPGx-LCA5....
Статья Терапия Opus Genetics на основе гена LCA5 вступила в фазу 1/2 клинических испытаний
гене LCA5 .... LCA, обусловленный биаллельными мутациями в гене LCA5 Врожденный амавроз Лебера (LCA), вызванный биаллельными мутациями в гене LCA5 , является редким генетическим заболеванием, которое приводит к тяжелым...
Статья Opus Genetics представила 12-месячные данные по генной терапии OPGx-LCA5 на конгрессе ARVO 2025
Презентация под названием «Восстановление колбочкозависимого зрения при тяжелой цилиопатии после генной суплементации: годичные результаты фазы I/II исследования LCA5-LCA» была представлена Томасом Алеманом... В случае одобрения OPGx-LCA5 может стать терапией, меняющей жизнь пациентов....
Статья Эли Лилли приобретает права на программу генной терапии MeiraGTx для лечения LCA4
Эли Лилли подписала лицензионное соглашение с MeiraGTx с целью приобретения эксклюзивных прав на терапию AAV-AIPL1 — экспериментальную генную терапию для лечения врожденной амблиопии Лебера типа 4 (LCA4...
Статья Opus Genetics запускает фазу 1/2 клинического исследования генной терапии MERTK
, своего кандидата в генную терапию для врожденного амавроза Лебера (LCA), вызванного мутациями в гене LCA5.... Это исследование представляет собой открытое исследование фазы 1/2 с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности OPGx-LCA5....
Статья Врожденный амавроз Лебера: клиническая картина наследственной дистрофии сетчатки
Прогрессирование фенотипа при врожденном амаврозе Лебера с мутацией в локусе LCA5.... На январь 2023 года окончательного лечения LCA не существовало....
Статья Atsena Therapeutics и Nippon Shinyaku заключили эксклюзивное лицензионное соглашение по генной терапии ATSN-101
Препарат ATSN-101 разработан для лечения LCA1, вызванного биаллельными мутациями в гене GUCY2D, — редкого и тяжелого наследственного заболевания сетчатки.... ATSN-101: первая в своем классе генная терапия LCA1 ATSN-101 представляет собой первую генную терапию, разработанную специально для лечения LCA1....
Статья Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа
Терапия предназначена для лечения врожденного амавроза Лебера 1 типа (LCA1), вызванного мутациями в гене GUCY2D . Данные были опубликованы в журнале The Lancet .... Другое исследование фазы I/II оценивает ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа (LCA1) — одной из основных причин слепоты у детей....
Статья Редактирование генов CRISPR-Cas9 улучшило зрение у детей с врожденным амаврозом Лебера
В исследовании, проведенном при участии Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии (CHOP), приняли участие 14 пациентов с врожденным амаврозом Лебера (LCA... LCA вызывается мутациями в любом из более чем 25 генов, критически важных для развития и работы фоторецепторов или пигментного эпителия сетчатки....
Статья Использование модели стволовых клеток для изучения генетической слепоты у детей
генетической лаборатории Научно-исследовательского института детских болезней (CMRI) стали первыми в мире, кто применил стволовые клетки для изучения одной из генетических форм лейкомаляции сетчатки (LCA...
Статья Atsena Therapeutics привлекла 150 млн долларов на разработку генной терапии заболеваний сетчатки
. — Этому предшествовали 12 месяцев продуктивной работы, включая привлечение партнера для продвижения ATSN-101 в глобальное ключевое исследование по врожденному амаврозу Лебера типа 1 (LCA1).... Помимо ATSN-201, компания продолжает разрабатывать ATSN-101 — кандидат для генной терапии LCA1....
Статья Партнерство компаний Opus Genetics и Глобального альянса RDH12 ускоряет разработку генной терапии наследственной детской слепоты
Целью инициативы является устранение врожденной амблиопии Лебера (RDH12-LCA), редкого генетического глазного расстройства, приводящего к прогрессирующей потере зрения и часто заканчивающегося детским слепоте... По словам Мэттью Плетчера, доктора философии, члена совета директоров фонда RDH12 для зрения и родителя ребёнка с диагнозом RDH12-LCA, данное партнёрство представляет значительный прорыв....
Статья Обзор ведущих сделок слияний и поглощений компаний в офтальмологической отрасли в 2025 году
типа 4 лейбор-конгенитальной амброзии (LCA4) от компании MeiraGTx.... Ранние клинические данные показали заметное улучшение зрительных функций и когнитивного развития детей с LCA4....
Статья Микробиом кишечника как этиопатогенетический фактор при наследственных дистрофиях сетчатки
Патологические варианты этого гена ассоциированы с тяжелыми наследственными заболеваниями глаз, включая врожденный амавроз Лебера (Leber congenital amaurosis, LCA) и пигментный ретинит (retinitis pigmentosa...
Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
у подростка с врожденным амаврозом Лебера В ходе клинического исследования 16-летняя пациентка Айден Ван Де Ростайн-Мур смогла восстановить зрение, утраченное вследствие врожденного амавроза Лебера (LCA... Maisonneuve-Rosemont Hospital (Квебек) двум ретинохирургам удалось провести первую в провинции и первую в Канаде публично финансируемую генную терапию с использованием препарата Luxturna у 11-летнего пациента с LCA...
Статья Пять ключевых вех в истории офтальмологии: от древних рецептов до генной терапии
Luxturna — первая одобренная FDA генная терапия наследственного заболевания сетчатки — продемонстрировала многообещающие результаты в лечении врожденного амавроза Лебера (LCA), восстанавливая функциональное...