Поиск по российской офтальмологии
Найдено 19 результатов
Статья FDA присвоило статус RMAT генной терапии Laru-Zova компании Beacon Therapeutics для лечения XLRP
Laru-Zova: перспективная генная терапия XLRP Laru-zova представляет собой экспериментальную генную терапию, направленную на лечение XLRP путем экспрессии полноразмерного белка RPGR, что имеет решающее... Оно подтверждает многообещающие полученные данные и потенциал laru-zova в значительном улучшении жизни пациентов, страдающих XLRP....
Статья Завершение этапа взрослой дозировки в клиническом исследовании генной терапии XLRS компании Atsena
рамках второго этапа многоцентрового клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2/3, направленного на оценку препарата ATSN-201 — экспериментальной генной терапии для лечения X-сцепленной ретиношизиса (XLRS... ATSN-201 стал первым препаратом, продемонстрировавшим эффективность и безопасность в клинической практике при лечении XLRS без серьезных побочных эффектов в течение первого года после введения терапии....
Статья Отчет Beacon Therapeutics о результатах фазы II генной терапии при Х-сцепленной ретинопатии пигментного эпителия
второй фазы — проектов SKYLINE и DAWN, направленных на оценку эффективности лекарственного препарата laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) у пациентов с Х-сцепленной ретинопатией пигментного эпителия (XLRP... Этот подход направлен на восстановление нормальной функции палочек и колбочек сетчатки у пациентов с XLRP....
Статья Сцепленное с X-хромосомой наследственное заболевание сетчатки: клиническая картина и бремя X-сцепленного пигментного ретинита
XLRP, и, к сожалению, мы по-прежнему видим очень ограниченные данные об этом состоянии".... "Экстраполируя данные исследований, связанных с RP, и учитывая, во-первых, что начало заболевания при XLRP наступает раньше, чем при RP, и, во-вторых, что XLRP ассоциируется с более быстрым прогрессированием...
Статья Beacon Therapeutics инициировала ключевое исследование VISTA по терапии AGTC-501 при X-сцепленном пигментном ретините
XLRP: орфанное заболевание X-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) — редкое генетическое заболевание, поражающее сетчатку — светочувствительную ткань в задней части глаза.... XLRP затрагивает примерно 17 000 человек в США и пяти странах Евросоюза....
Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002, предназначенной для лечения X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP).... На тот момент во всем мире не существовало известного метода лечения XLRP....
Статья Beacon Therapeutics привлекла 170 млн долларов на развитие генотерапии офтальмологических заболеваний
Полученные средства были направлены на поддержку клинических разработок ведущего кандидата компании — AGTC-501 (laruparetigene zovaparvovec), предназначенного для лечения X-сцепленного ретинита пигментоза (XLRP... XLRP обычно проявляется в детстве или подростковом возрасте и преимущественно поражает мужчин, хотя женщины могут быть носителями и передавать генетическую мутацию....
Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
О Х-сцепленном пигментном ретините (XLRP) XLRP — это наследственное заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения у мальчиков и молодых мужчин.... Как правило, у пациентов с XLRP наблюдается постепенное снижение остроты зрения, приводящее к юридической слепоте на четвертом или пятом десятилетии жизни....
Статья Компания Atsena Therapeutics сообщила о положительных промежуточных результатах генной терапии X-сцепленного ретиношизиса
Therapeutics обнародовала обнадеживающие промежуточные данные части A клинического исследования фазы 1/2 LIGHTHOUSE, оценивавшего кандидатную генную терапию ATSN-201 для лечения X-сцепленного ретиношизиса (XLRS... Орфанное заболевание (Orphan Drug) Редкое педиатрическое заболевание (Rare Pediatric Disease) Ключевые результаты части A исследования LIGHTHOUSE В части A исследования LIGHTHOUSE девять взрослых мужчин с XLRS...
Статья Партнерство компаний Avista Therapeutics и Forge Biologics направлено на ускорение разработки генной терапии для лечения X-связанной ретиношизиса
направленном на ускорение клинических исследований и производства препарата AVST-101 — первой экспериментальной генной терапии для лечения наследственного заболевания глаз — X-связанного ретиношизиса (XLRS... Это позволит значительно повысить безопасность и доступность лечения пациентов с заболеванием XLRS, которое характеризуется ранней потерей зрения....
Статья Выбор препарата ABO-503 компании Abeona для пилотной программы FDA по развитию конечных точек редких заболеваний
препаратов США (FDA) одобрило препарат ABO-503, разрабатываемый компанией Abeona Therapeutics, предназначенный для лечения редкого наследственного заболевания глаз — болезни X-сцепленной ретиношизиса (XLRS...
Статья Atsena Therapeutics привлекла 150 млн долларов на разработку генной терапии заболеваний сетчатки
Средства направлены на ускорение клинической разработки препарата ATSN-201 — кандидата для лечения Х-сцепленного ретиношизиса (XLRS), а также на расширение портфеля офтальмологических ген-терапевтических...
Статья FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics при X-сцепленном ретиношизисе
Данный инновационный подход направлен на удовлетворение значительной неудовлетворенной потребности при XLRS при минимизации процедурных рисков.... О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) и исследовании LIGHTHOUSE XLRS — генетическое заболевание сетчатки, обычно диагностируемое в раннем детстве, приводящее к прогрессирующей потере зрения....
Статья Atsena Therapeutics продвинула генную терапию ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе во II фазе исследования LIGHTHOUSE
Неудовлетворенная потребность при XLRS XLRS — редкое наследственное заболевание сетчатки, поражающее преимущественно мужчин с типичной диагностикой в раннем детстве.... В США и ЕС насчитывается около 30 000 пациентов с XLRS, и одобренных методов лечения не существует....
Статья Atsena Therapeutics завершила введение дозы в части А клинического исследования фазы I/II по терапии ATSN-201 при X-сцепленном ретиношизисе
О X-сцепленном ретиношизисе (XLRS) XLRS — моногенное заболевание сетчатки, вызываемое мутациями в гене RS1, который кодирует ретиношизин — белок, критически важный для структуры и функции сетчатки.... В настоящее время одобренных методов лечения XLRS не существует. Заболевание затрагивает около 30 000 мужчин в США и ЕС....
Статья FDA присвоила статус RMAT генной терапии ATSN-201 компании Atsena Therapeutics для лечения X-сцепленного ретиношизиса
Терапия нацелена на мутации в гене RS1, которые являются причиной развития XLRS.... В исследование были включены пациенты мужского пола в возрасте от 6 лет и старше с диагнозом XLRS, обусловленным мутациями в гене RS1....
Статья Atsena Therapeutics опубликовала 12-месячные данные по генной терапии ATSN-101 при врожденном амаврозе Лебера 1 типа
Ведущий проект компании, ATSN-201, находится в фазе I/II клинического исследования для лечения Х-сцепленного ретиношизиса (XLRS) — генетического заболевания, поражающего мальчиков и мужчин....
Статья Двенадцать ведущих генных терапий наследственных и дегенеративных заболеваний глаз: обзор 2023 года
Одобренная FDA генная терапия ретиношизиса Компания Atsena Therapeutics получила разрешение FDA на проведение фазы 1/2 клинического исследования ATSN-201 для пациентов с X-сцепленным ретиношизисом (XLRS...
Статья Что ожидает офтальмологию: ключевые этапы разработки препаратов во втором квартале 2026 года
ATSN-201 — это кандидатная генная терапия для X-сцепленного ретиношизиса (XLRS), использующая AAV.SPR — новый капсид с латеральным распространением, разработанный для эффективного нацеливания на фоторецепторы... ATSN-201 станет первой генной терапией, одобренной для XLRS — состояния, поражающего около 30 000 мужчин в США и ЕС, для которого в настоящее время нет одобренных методов лечения....