Q2 2026 is expected to bring multiple regulatory decisions and late-stage clinical updates across the ophthalmology pipeline.
Примечание: Этот материал был создан при помощи искусственного интеллекта. Все данные, даты PDUFA и клинические этапы основаны на общедоступных корпоративных объявлениях, регуляторных документах и рецензируемой литературе по состоянию на март 2026 года.
Во втором квартале 2026 года ожидается несколько значимых регуляторных и клинических событий в офтальмологии. В ближайшей перспективе — потенциальное решение FDA по терапии тиреоидной офтальмопатии (TED), находящейся в режиме приоритетного рассмотрения, данные третьей фазы по кандидату для подкожного введения при TED, ожидаемая подача заявки на новый препарат (NDA) для имплантата с пролонгированным высвобождением при влажной форме возрастной макулярной дегенерации (ВМД), а также ожидаемое завершение поэтапной подачи заявки на лицензию биологического препарата (BLA) для лечения пигментного ретинита (RP). Данный обзор включает программы с публично объявленными регуляторными или клиническими этапами, ожидаемыми до 30 июня 2026 года, и не является исчерпывающим описанием всей активности в офтальмологическом конвейере за этот период.
Тиреоидная офтальмопатия (TED): две программы с ближайшими ключевыми этапами
Дата PDUFA — 30 июня 2026 года
Велигротуг (Viridian Therapeutics) · TED · Внутривенный анти-IGF-1R антитело
Что это такое. Велигротуг — это внутривенно вводимое, полностью человеческое моноклональное антитело, нацеленное на рецептор инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1R). Блокируя сигнализацию IGF-1R, оно направлено на уменьшение воспаления и увеличения орбитальных тканей, характерных для TED.
Регуляторная картина. FDA приняло BLA от Viridian и присвоило статус приоритетного рассмотрения в декабре 2025 года, установив целевую дату действия PDUFA — 30 июня 2026 года. Приоритетное рассмотрение сокращает стандартное 10-месячное окно рецензирования до шести месяцев — это обозначение предназначено для терапии, которая представляет собой значительное улучшение безопасности или эффективности лечения серьезного заболевания. Велигротуг также имеет статус «Прорывной терапии» (Breakthrough Therapy), полученный в мае 2025 года.
Клиническая основа. Заявка BLA основана на данных исследований фазы 3 THRIVE и THRIVE-2, которые достигли всех первичных и вторичных конечных точек. Велигротуг продемонстрировал быстрое наступление терапевтического эффекта, клинически значимое улучшение проптоза и диплопии, стойкие ответы и в целом хорошую переносимость как у пациентов с активным, так и с хроническим TED. Терапия использует курс из пяти инфузий, продолжительностью 12 недель.
Коммерческая подготовка. Viridian заявила, что коммерческая подготовка идет по графику для поддержки запланированного на середину 2026 года запуска в США. Заявка на получение разрешения на маркетинг была подана в Европейское агентство лекарственных средств в январе 2026 года.
Данные фазы 3 — Q2 2026
Элегробарт / VRDN-003 (Viridian Therapeutics) · TED (Хроническая) · Подкожный анти-IGF-1R
Что это такое. Элегробарт (ранее VRDN-003) — это подкожное анти-IGF-1R антитело, разработанное для самостоятельного введения на дому с помощью малообъемного автоинжектора, с интервалами дозирования каждые четыре или восемь недель, по сравнению с пятиинфузионным внутривенным курсом, используемым с велигротугом.
Испытание. REVEAL-2 — это глобальное исследование фазы 3, оценивающее элегробарт у пациентов с хроническим TED. Получение основных данных REVEAL-2 ожидается во 2-м квартале 2026 года, после чего ожидается анализ данных REVEAL-1 (активный TED) в 1-м квартале 2026 года. Оба исследования превысили целевой показатель набора участников.
Почему это важно. Если данные REVEAL-2 будут положительными, Viridian планирует подать BLA на элегробарт до конца 2026 года. Компания заявила, что коммерческая инфраструктура, создаваемая для ожидаемого запуска велигротуга, предназначена для создания основы для возможного последующего вывода элегробарта.
Влажная ВМД: кандидаты с пролонгированным высвобождением продвигаются к подаче регуляторного заявления
Подача NDA — Q2 2026 (ожидается)
AXPAXLI / OTX-TKI (Ocular Therapeutix) · Влажная возрастная макулярная дегенерация · Интравитреальный имплантат с пролонгированным высвобождением
Что это такое. AXPAXLI (OTX-TKI) — это исследуемый, биоразлагаемый интравитреальный гидрогелевый имплантат, предназначенный для непрерывного высвобождения акситиниба — одобренного FDA мультитаргетного ингибитора тирозинкиназы (TKI) — в течение приблизительно 9-12 месяцев после одной инъекции.
Решение по NDA. В декабре 2025 года Ocular Therapeutix объявила о планах ускорить график подачи NDA для AXPAXLI при влажной ВМД, намереваясь подать заявку вскоре после получения положительных годовых данных из исследования фазы 3 SOL-1. Это решение последовало за публичными заявлениями руководства FDA о потенциальной приемлемости одного хорошо контролируемого регистрационного исследования для таких крупных показаний, как влажная ВМД.
Положительные данные SOL-1 подтверждены. 17 февраля 2026 года Ocular Therapeutix объявила положительные основные результаты исследования фазы 3 SOL-1. Компания подтвердила планы подать NDA на основе данных SOL-1, при условии запланированных официальных обсуждений с FDA. Компания заявила, что в случае одобрения AXPAXLI станет первым TKI, одобренным для лечения влажной ВМД; компания также отметила, что дизайн исследования, демонстрирующего превосходство, если он будет принят FDA, будет отличаться от одобренных в настоящее время препаратов.
Регуляторный путь. Ocular намерена использовать регуляторный путь 505(b)(2), ссылаясь на тот факт, что акситиниб уже одобрен для неофтальмологических показаний, и имеет соглашение об особой оценке протокола (SPA) с FDA для SOL-1.
Пигментный ретинит: ожидается завершение поэтапной подачи BLA
Поэтапная BLA — Полная подача ожидается в начале 2026 года
MCO-010 / сонпиретиген истепарвовек (Nanoscope Therapeutics) · Пигментный ретинит · Ген-агностическая оптогенетическая терапия
Что это такое. MCO-010 — это активируемая окружающим светом, ген-агностическая оптогенетическая терапия, вводимая с помощью одной интравитреальной инъекции. Вместо того чтобы нацеливаться на конкретную генетическую мутацию, она перепрограммирует выжившие биполярные клетки сетчатки, делая их фоточувствительными, что делает ее применимой для широкой популяции пациентов с RP с более чем 100 известными ассоциированными с заболеванием генами и 1000 различных мутаций, без необходимости генетического тестирования.
Регуляторный этап. Nanoscope инициировала поэтапную подачу BLA в FDA в июле 2025 года, полная подача ожидается в начале 2026 года. Заявка имеет право на приоритетное рассмотрение на основе статуса «Ускоренного пути» (Fast Track) программы. По данным Nanoscope, это первая BLA, поданная для ген-агностической терапии заболеваний сетчатки; компания заявила, что MCO-010 продемонстрировал способность улучшать зрительные функции у пациентов с RP с тяжелой потерей зрения.
Клинические данные. BLA подкреплена данными исследования фазы 2b/3 RESTORE, в котором MCO-010 достиг своих первичных конечных точек по наилучшей скорректированной остроте зрения (BCVA) в обеих дозовых группах на 52 неделе, с улучшением зрения от исходного уровня, превышающим 0,3 LogMAR. Долгосрочное наблюдение в исследовании REMAIN показало, что улучшение зрения сохранялось в течение трех лет, и не было сообщений о серьезных нежелательных явлениях в пролеченных глазах. Пятилетние данные безопасности из исследования EXTEND подтвердили согласованный профиль безопасности без новых сигналов.
Испытания, начинающие набор пациентов в Q1–Q2 2026
Начало набора в ключевую фазу — Q1–Q2 2026
ATSN-201 (Atsena Therapeutics) · X-сцепленный ретиношизис · Генная терапия AAV
Предыстория. ATSN-201 — это кандидатная генная терапия для X-сцепленного ретиношизиса (XLRS), использующая AAV.SPR — новый капсид с латеральным распространением, разработанный для эффективного нацеливания на фоторецепторы в центральной сетчатке, избегая при этом хирургических рисков отслойки центральной ямки.
Что происходит сейчас. Atsena завершила дозирование в части B продолжающегося испытания фазы 1/2/3 LIGHTHOUSE в январе 2026 года, включая все когорты взрослых и детей, без сообщений о серьезных нежелательных явлениях. Набор в ключевую когорту части C был запланирован на 1 квартал 2026 года. FDA согласилось в июле 2025 года расширить исследование LIGHTHOUSE до непрерывного испытания фазы 1/2/3, что позволит ему служить ключевым исследованием для поддержки BLA, ожидаемой в начале 2028 года, и ускорит разработку как минимум на 1,5 года по сравнению с отдельной программой фазы 3.
В случае одобрения. ATSN-201 станет первой генной терапией, одобренной для XLRS — состояния, поражающего около 30 000 мужчин в США и ЕС, для которого в настоящее время нет одобренных методов лечения.
Начало ключевого испытания фазы 3 — Первая половина 2026 года
AURN001 / нелтепеддоцел (Aurion Biotech) · Заболевание эндотелия роговицы · Аллогенная клеточная терапия
Что это такое. AURN001 — это исследуемая, однократно вводимая аллогенная клеточная терапия, сочетающая клетки эндотелия роговицы человека (нелтепеддоцел) с ингибитором rho-киназы (Y-27632). Она предназначена для восстановления популяции эндотелия роговицы у пациентов с отеком роговицы, вторичным по отношению к дисфункции эндотелия роговицы, — состоянию, при котором эндотелиальные клетки естественным образом не регенерируют, что приводит к прогрессирующей потере зрения. Aurion Biotech, в которой Alcon приобрела контрольный пакет акций в 2025 году, получила от FDA как статус «Регенеративной медицины передовой терапии» (RMAT), так и статус «Прорывной терапии» (Breakthrough Therapy) для этой программы.
Результаты фазы 1/2. Двенадцатимесячные данные исследования фазы 1/2 CLARA, представленные на Ежегодном собрании Американской академии офтальмологии в октябре 2025 года, продемонстрировали дозозависимый ответ. В группе с высокой дозой 65% пациентов достигли прироста BCVA на ≥15 букв через 12 месяцев по сравнению с 0% в группе сравнения (P < .0001). Среднее улучшение BCVA в группе с высокой дозой составило 12,5 букв, а среднее уменьшение центральной толщины роговицы — 23,2 мкм. Отторжения трансплантата и серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением, не сообщалось ни в одной группе лечения.
Что ожидается во 2-м квартале 2026 года. Основываясь на этих результатах фазы 1/2, Aurion Biotech объявила о планах начать ключевое испытание фазы 3 в США в первой половине 2026 года. Программа примечательна тем, что она направлена на показание — заболевание эндотелия роговицы, — для которого текущий стандарт лечения зависит от трансплантации донорской ткани, подхода с ограниченным предложением. AURN001 использует культивируемые донорские клеточные линии, при этом каждый квалифицированный донор потенциально может дать большое количество терапевтических доз.
Взгляд в будущее
Некоторые программы во 2-м квартале 2026 года несут регуляторные или клинические решения, которые определят ближайшие варианты лечения в соответствующих показаниях. Потенциальное одобрение FDA велигротуга позволит получить вторую одобренную терапию для TED, в то время как основные данные исследования REVEAL-2 помогут прояснить клинический профиль подкожной альтернативы в том же классе. Подача NDA для AXPAXLI, если она будет подана, инициирует обзор FDA подхода к интравитреальному TKI с пролонгированным высвобождением при влажной ВМД. Для RP завершение поэтапной подачи BLA компании Nanoscope определит, перейдет ли ген-агностическая оптогенетическая терапия к официальному рассмотрению FDA. Результаты этих программ ожидаются и будут опубликованы по мере их появления.
Клиницистам рекомендуется следить за корпоративными страницами для инвесторов и FDA.gov для получения обновлений в реальном времени о датах действий PDUFA, заседаниях консультативных комитетов и решениях об одобрении.
