Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) разрешило применение препарата урцимод (0,05%) в рамках однопациентного протокола расширенного доступа (гуманитарное использование) по заявке на исследование нового препарата (IND). Терапия предназначена для пациента с нейропатической болью роговицы (NCP).

Заявка была подана Педрамом Хамрахом, доктором медицины, заместителем председателя отделения академической медицины, кафедра офтальмологии Университета Южной Флориды.

Комментируя решение FDA, Хамрах отметил: «Мы благодарны, что это разрешение FDA позволяет нам изучить потенциал урцимода у пациента с тяжелой формой нейропатической боли роговицы через IND расширенного доступа под руководством врача. NCP — это сложное состояние, включающее как иммуно-опосредованное воспаление, так и дисфункциональную нервную сигнализацию. Предполагаемый двойной механизм действия урцимода, потенциально воздействующий на оба пути, создает прочное научное обоснование для исследования в данном контексте».

Нейропатическая боль роговицы — это состояние, вызывающее сильную боль и чувствительность глаз, лица или головы. Точная причина NCP неизвестна, но предполагается, что она возникает в результате повреждения нервов роговицы в сочетании с воспалением. В настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения, специфичных для NCP.

Компания OKYO описывает урцимод (ранее известный как OK-101) как липид-конъюгированный агонист пептида хемерина, воздействующий на ChemR23 — G-белок-связанный рецептор, который обычно обнаруживается на иммунных клетках глаза, ответственных за воспалительную реакцию, а также на нейронах и глиальных клетках спинального ганглия.

Компания опубликовала дополнительные данные своего плацебо-контролируемого, рандомизированного, двойного маскированного клинического исследования фазы 2 по применению урцимода при NCP в конце 2025 года. Согласно заявлению компании, результаты показывают, что у пациентов, получавших лечение урцимодом 0,05%, наблюдалось положительное снижение NCP, а также благоприятные изменения в структуре нервов роговицы, которые не наблюдались в группе плацебо.

У пациентов, получавших урцимод 0,05%, наблюдалось медианное увеличение общего количества нервных волокон (+2,0, n/0,16 мм², межквартильный диапазон [IQR] от 0,54 до 3,63) и общей длины нервных волокон (+2,6 мм/мм², IQR от 1,55 до 5,67; p = 0,057 по сравнению с плацебо). В то время как в группе плацебо наблюдалось медианное снижение общего количества нервных волокон (–1,92, n/0,16 мм², IQR от –2,79 до –0,04) и общей длины нервных волокон (–1,63 мм/мм², IQR от –3,76 до 0,63).

Радж Патил, доктор философии, главный научный сотрудник OKYO Pharma, комментируя эти результаты, заявил: «Хотя это исследование носит предварительный характер, полученные данные укрепляют наше давнее убеждение в том, что воздействие на рецепторный путь хемерина может открыть новое терапевтическое направление для пациентов с нейропатической болью роговицы. Мы обнадежены наблюдаемой биологической активностью и считаем, что она создает важную основу для дальнейшей разработки урцимода».

В июле 2025 года компания OKYO также опубликовала положительные основные результаты недавно завершенного исследования фазы 2 урцимода, показавшие, что после 12 недель лечения у 75% пациентов по протоколу, получавших 0,05% урцимода, наблюдалось снижение NCP более чем на 80%. Кроме того, компания объявила о получении 1,9 миллиона долларов в виде неразводняющего финансирования для поддержки текущих программ исследований и разработок.

Компания заявляет, что сосредоточена на переходе к клиническому исследованию с множественными возрастающими дозами (MAD) после результатов фазы 2, которое планирует включить 100 пациентов с NCP на нескольких площадках в США и будет представлять собой рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное маскированное исследование.

Гэри С. Джейкоб, доктор философии, генеральный директор OKYO Pharma, прокомментировал: «Наше следующее клиническое исследование MAD предназначено для получения данных, необходимых для определения оптимального регистрационного пути для урцимода, и мы быстро продвигаемся к запуску этого исследования. Благодаря статусу ускоренной разработки и ожидаемому конструктивному взаимодействию с FDA, мы имеем хорошие позиции, чтобы приблизить эту инновационную терапию к нуждающимся пациентам».

Компания прогнозирует получение основных результатов в 2026 году.