Nanoscope Therapeutics получила статусы инновационного регенеративного медицинского продукта (Sakigake) и орфанного препарата для MCO-010 от Министерства здравоохранения, труда и благосостояния Японии (MHLW). Это первый случай получения таких дизайнаций для ретинальной генной терапии в Японии.
Статус Sakigake представляет собой японскую «передовую программу ускоренного регулирования для инновационных методов лечения, направленных на удовлетворение серьезных неудовлетворенных медицинских потребностей, предназначенную для ускорения доступа пациентов к прорывным методам лечения». Согласно заявлению компании, этот статус также позволяет получить приоритетные регуляторные консультации и ускоренную экспертизу.
MCO представляет собой однократную, амбулаторную, интравитреальную платформу терапии, не зависящую от конкретного заболевания, предназначенную для восстановления зрения у пациентов с дегенерацией фоторецепторов, включая пигментный ретинит (RP), болезнь Штаргардта (SD) и географическую атрофию (GA). Компания заявляет, что, активируя высокоплотные биполярные клетки сетчатки, делая их светочувствительными, MCO использует сохранившуюся нейронную цепь сетчатки после гибели фоторецепторов.
Самарендра Моханти, PhD, президент и главный научный сотрудник Nanoscope Therapeutics, прокомментировал полученные статусы в пресс-релизе компании: «Эти дизайнации от MHLW Японии знаменуют собой еще одну ключевую веху для Nanoscope. Признание Sakigake подчеркивает инновационность MCO-010 как однократной, амбулаторной интравитреальной оптогенетической терапии и ее потенциал в лечении глубокой потери зрения, когда не существует одобренных методов лечения. Вместе с нашим прогрессом в США и Европе, мы реализуем одну из наиболее комплексных глобальных регуляторных стратегий в области оптогенетической ретинальной генной терапии для пациентов с наследственными заболеваниями сетчатки».
Включая новые статусы в Японии, MCO-010 также получил 5 статусов орфанного препарата от EMA, а также статусы орфанного препарата и ускоренного одобрения (fast track) для пигментного ретинита от FDA. Кроме того, он получил статусы орфанного препарата, ускоренного одобрения и передовой терапии регенеративной медициной (RMAT) для болезни Штаргардта (SD).
Компания также объявила, что EMA, FDA и PDMA одобрили торговое наименование MOGENRY для MCO-010.
Недавно Nanoscope получила новый патент (патент США № 12459977) от Ведомства по патентам и товарным знакам США (USPTO) на технологическую платформу Multi-Characteristic Opsin (MCO) компании как новый и инновационный синтетический опсин для оптогенетической модуляции.
Кроме того, компания опубликовала положительные результаты долгосрочной безопасности исследования EXTEND, 5-летнего наблюдения за участниками, которые получили одну интравитреальную инъекцию MCO-010 в ранее проведенном исследовании фазы 1/2a, а также положительные 3-летние данные наблюдения исследования REMAIN — долгосрочного расширения исследования фазы 2b/3 RESTORE (NCT04945772), оценивающего MCO-010 при пигментном ретините (RP).
По данным компании, результаты EXTEND показали, что однократная интравитреальная инъекция MCO-010 безопасна и хорошо переносится в течение 5 лет, без серьезных побочных эффектов или новых сигналов безопасности. Профиль безопасности MCO-010 оставался неизменным между фазой 1/2a и периодом долгосрочного наблюдения.
Согласно информации компании, результаты исследования REMAIN показали, что пациенты сохраняли среднее улучшение максимально корригированной остроты зрения (BCVA) от исходного уровня примерно на 0,3 LogMAR до 152-й недели. Кроме того, профили BCVA-площади под кривой (AUC) в обоих исследованиях RESTORE и REMAIN демонстрируют пятикратное улучшение зрения по сравнению с фиктивным лечением.
