AAV5-hRORA
Статьи с этим тегом
Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Компания Ocugen завершила дозирование во второй когорте фазы 1/2 исследования ArMaDa терапии OCU410 для лечения географической атрофии. Препарат на основе AAV5-hRORA оценен в 13 центрах США. Ведущий исследователь отметил потенциал …
Читать далее →Ещё по теме «AAV5-hRORA» по всему сайту
Статья Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Терапия, известная как аденоассоциированный вирусный вектор 5 human RORA (AAV5-hRORA), оценивалась в 13 центрах ретинальной хирургии на территории США....
Статья FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
Терапия HORA-PDE6b: механизм действия HORA-PDE6b создана на основе аденоассоциированного вируса серотипа 5 (AAV5).... у более молодых пациентов, где HORA-PDE6b может обеспечить наибольшую клиническую пользу»....
Статья Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde
Генная терапия AAVB-039 направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8),... Текущие этапы клинических исследований В настоящее время AAVB-039 проходит фазу I-II клинических испытаний (CELESTE)....
Статья Клинические результаты исследования LUCE-1 AAVB-081 при Usher-синдроме типа 1B
Компания AAVantgarde Bio представила обновленные клинические данные фазы I/II LUCE-1 исследования, оценивающего эффективность и безопасность препарата AAVB-081 — двухкомпонентной векторной генной терапии... Описание препарата и исследования Препарат AAVB-081 представляет собой комбинацию аденоассоциированных вирусов (AAV), нацеленную на доставку корректирующего гена MYO7A непосредственно в сетчатку глаза...
Статья ФДА предоставило ускоренное одобрение терапии генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio при болезни Стейнджарда
Решение последовало после недавнего одобрения Управлением IND-приложения для AAVB-039, что позволило программе перейти к клиническим испытаниям.... AAVB-081 является первой двойной терапией на основе аденоассоциированного вируса, применяемой для глазных заболеваний....
Статья Ocugen сообщает о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa
Ocugen объявила о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa по оценке OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной при сухой возрастной макулярной дегенерации... OCU410 представляет собой экспериментальную интравитреальную генную терапию на основе AAV5, которая доставляет RORA — ядерный рецептор, регулирующий ключевые пути, участвующие в гомеостазе сетчатки, включая...
Статья AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни
традиционных одноцепочечных векторов AAV.... По данным компании, AAVB-081 представляет собой первое в своем роде клиническое испытание генной терапии на основе AAV, применяемой для глазной патологии, предварительные результаты которого демонстрируют...
Статья Ocugen сообщил о переходе к фазе 2 клинического исследования OCU410 ArMaDa
Исследование оценивает инновационную модифицирующую генную терапию OCU410 (AAV5-hRORA) для лечения географической атрофии (GA) на фоне сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD)....
Статья Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Однако иммунная система может распознавать AAV-вектор как угрозу, запуская воспалительный ответ, что снижает эффективность терапии и ограничивает возможность коррекции дозы.... Clare et al, Characterization of the ocular inflammatory response to AAV reveals divergence by sex and age, Molecular Therapy (2025). DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.01.028...
Статья День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
HORA-PDE6b (eyeDNA Therapeutics) доставляет полноразмерную немутированную копию функционального человеческого гена PDE6b в субретинальное пространство.... Этот продукт генной терапии использует двойной AAV-вектор, так как ген ABCA4 слишком велик для транспортировки стандартным AAV-вектором....