AAV2
Статьи с этим тегом
4DMT опубликовала доклинические данные о платформе TVE для терапии неоваскулярных ретинопатий
4D Molecular Therapeutics опубликовала доклинические данные о платформе TVE. Вектор R100 и препарат 4D-150 показали высокую трансдукцию клеток сетчатки и полное предотвращение ангиогенных поражений на модели влажной ВМД.
Читать далее →Ещё по теме «AAV2» по всему сайту
Статья Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde
Генная терапия AAVB-039 направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8),... Текущие этапы клинических исследований В настоящее время AAVB-039 проходит фазу I-II клинических испытаний (CELESTE)....
Статья Клинические результаты исследования LUCE-1 AAVB-081 при Usher-синдроме типа 1B
Компания AAVantgarde Bio представила обновленные клинические данные фазы I/II LUCE-1 исследования, оценивающего эффективность и безопасность препарата AAVB-081 — двухкомпонентной векторной генной терапии... Описание препарата и исследования Препарат AAVB-081 представляет собой комбинацию аденоассоциированных вирусов (AAV), нацеленную на доставку корректирующего гена MYO7A непосредственно в сетчатку глаза...
Статья ФДА предоставило ускоренное одобрение терапии генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio при болезни Стейнджарда
Решение последовало после недавнего одобрения Управлением IND-приложения для AAVB-039, что позволило программе перейти к клиническим испытаниям.... AAVB-081 является первой двойной терапией на основе аденоассоциированного вируса, применяемой для глазных заболеваний....
Статья AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни
традиционных одноцепочечных векторов AAV.... По данным компании, AAVB-081 представляет собой первое в своем роде клиническое испытание генной терапии на основе AAV, применяемой для глазной патологии, предварительные результаты которого демонстрируют...
Статья Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Однако иммунная система может распознавать AAV-вектор как угрозу, запуская воспалительный ответ, что снижает эффективность терапии и ограничивает возможность коррекции дозы.... Clare et al, Characterization of the ocular inflammatory response to AAV reveals divergence by sex and age, Molecular Therapy (2025). DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.01.028...
Статья Viralgen и Axovia объединились для разработки генной терапии синдрома Барде-Бидля
Компании использовали кодон-оптимизированный вектор BBS1 AAV9 для коррекции генетических дефектов в гене BBS1.... Джимми Ванхове, генеральный директор Viralgen , отметил: «Мы рады партнерству с Axovia и возможности применить наш опыт в производстве AAV....
Статья АГС Биологические начинает производство векторной генной терапии ААВантгард
Второй кандидат — AAVB-081 разработан для пациентов с пигментной дистрофией сетчатки, вызванной синдромом Ушера типа I-B.... Клинические исследования препарата находятся на стадии первой-второй фаз, являясь первыми клиническими испытаниями двойного AAV подхода для глазных болезней....
Статья Раннее исследование не выявило значимого улучшения зрения при генной терапии PDE6A
Для доставки кДНК PDE6A под контролем промотора человеческого родопсина использовался псевдотипированный AAV8 вектор AAV2 (AAV8.hPDE6A), разработанный для воздействия на палочковые фоторецепторы с целью... Райхель и коллеги сообщили, что при использовании двух тестируемых доз генная терапия с AAV8.hPDE6A не привела к функциональным улучшениям....
Статья Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Терапия, известная как аденоассоциированный вирусный вектор 5 human RORA (AAV5-hRORA), оценивалась в 13 центрах ретинальной хирургии на территории США....
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
OPGx-LCA5 использует вектор на основе аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8) для доставки функциональной копии гена LCA5 в наружные слои сетчатки.... OPGx-LCA5 использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5 в наружную сетчатку....