Поиск по российской офтальмологии
Найдено 67 результатов
Статья Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde
Генная терапия AAVB-039 направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8),... Текущие этапы клинических исследований В настоящее время AAVB-039 проходит фазу I-II клинических испытаний (CELESTE)....
Статья Клинические результаты исследования LUCE-1 AAVB-081 при Usher-синдроме типа 1B
Компания AAVantgarde Bio представила обновленные клинические данные фазы I/II LUCE-1 исследования, оценивающего эффективность и безопасность препарата AAVB-081 — двухкомпонентной векторной генной терапии... Описание препарата и исследования Препарат AAVB-081 представляет собой комбинацию аденоассоциированных вирусов (AAV), нацеленную на доставку корректирующего гена MYO7A непосредственно в сетчатку глаза...
Статья ФДА предоставило ускоренное одобрение терапии генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio при болезни Стейнджарда
Решение последовало после недавнего одобрения Управлением IND-приложения для AAVB-039, что позволило программе перейти к клиническим испытаниям.... AAVB-081 является первой двойной терапией на основе аденоассоциированного вируса, применяемой для глазных заболеваний....
Статья AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни
традиционных одноцепочечных векторов AAV.... По данным компании, AAVB-081 представляет собой первое в своем роде клиническое испытание генной терапии на основе AAV, применяемой для глазной патологии, предварительные результаты которого демонстрируют...
Статья Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Однако иммунная система может распознавать AAV-вектор как угрозу, запуская воспалительный ответ, что снижает эффективность терапии и ограничивает возможность коррекции дозы.... Clare et al, Characterization of the ocular inflammatory response to AAV reveals divergence by sex and age, Molecular Therapy (2025). DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.01.028...
Статья Viralgen и Axovia объединились для разработки генной терапии синдрома Барде-Бидля
Компании использовали кодон-оптимизированный вектор BBS1 AAV9 для коррекции генетических дефектов в гене BBS1.... Джимми Ванхове, генеральный директор Viralgen , отметил: «Мы рады партнерству с Axovia и возможности применить наш опыт в производстве AAV....
Статья АГС Биологические начинает производство векторной генной терапии ААВантгард
Второй кандидат — AAVB-081 разработан для пациентов с пигментной дистрофией сетчатки, вызванной синдромом Ушера типа I-B.... Клинические исследования препарата находятся на стадии первой-второй фаз, являясь первыми клиническими испытаниями двойного AAV подхода для глазных болезней....
Статья Раннее исследование не выявило значимого улучшения зрения при генной терапии PDE6A
Для доставки кДНК PDE6A под контролем промотора человеческого родопсина использовался псевдотипированный AAV8 вектор AAV2 (AAV8.hPDE6A), разработанный для воздействия на палочковые фоторецепторы с целью... Райхель и коллеги сообщили, что при использовании двух тестируемых доз генная терапия с AAV8.hPDE6A не привела к функциональным улучшениям....
Статья Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Терапия, известная как аденоассоциированный вирусный вектор 5 human RORA (AAV5-hRORA), оценивалась в 13 центрах ретинальной хирургии на территории США....
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
OPGx-LCA5 использует вектор на основе аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8) для доставки функциональной копии гена LCA5 в наружные слои сетчатки.... OPGx-LCA5 использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5 в наружную сетчатку....
Статья Avirmax Biopharma инициировала доклинические исследования генной терапии ABI-201 при заболеваниях сетчатки
Это инновационная генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), предназначенная для борьбы с заболеваниями сетчатки.... Ключевые характеристики ABI-201 ABI-201 представляет собой терапию на основе AAV-вектора, обеспечивающую длительную экспрессию генов после однократной интравитреальной инъекции....
Статья UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
предоставила компании Iveric Bio, входящей в группу Astellas, эксклюзивные глобальные права на разработку и коммерциализацию инновационных продуктов генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV... Данный метод предусматривает доставку укороченной версии гена с помощью клинически одобренных AAV-векторов, что позволяет преодолеть ограничения, связанные с размером генетической конструкции....
Статья Эли Лилли приобретает права на программу генной терапии MeiraGTx для лечения LCA4
Компания Эли Лилли подписала лицензионное соглашение с MeiraGTx с целью приобретения эксклюзивных прав на терапию AAV-AIPL1 — экспериментальную генную терапию для лечения врожденной амблиопии Лебера типа... Эти результаты подчеркивают потенциал AAV-AIPL1 как потенциального революционного метода лечения одной из наиболее тяжелых форм наследственных дистрофий сетчатки....
Статья Сдвиг в сторону генной терапии
Проблемы, связанные с программами генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV), включают риск воспаления и иммуногенности, потенциальное воздействие не на целевые органы-мишени (off-target... В этих клинических программах используются модифицированные векторы AAV для трансдукции клеток сетчатки с целью выработки афлиберцепта (4D-150 и ADVM-022) или белка, подобного ранибизумабу (ABBV-RGX-314...
Статья Терапия AGTC-501 улучшает зрение при Х-сцепленном пигментном ретините
О терапии AGTC-501 AGTC-501 (ларупаретиген зосапарвовек) использует сконструированный аденоассоциированный вирусный вектор (AAV) для вставки стабилизированной и функциональной копии гена RPGR (регулятор... Доклинические программы компании опираются на ее передовые технологии производства AAV....
Статья День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
В нем используется платформа доставки на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки в сетчатку, и в настоящее время он находится в исследовании фазы 2/3.... Этот продукт генной терапии использует двойной AAV-вектор, так как ген ABCA4 слишком велик для транспортировки стандартным AAV-вектором....
Статья 4DMT опубликовала доклинические данные о платформе TVE для терапии неоваскулярных ретинопатий
Превосходная трансдукция клеток сетчатки Преимущество вектора R100: продемонстрирована значительно более высокая трансдукция клеток сетчатки человека по сравнению с AAV2.... Глубина проникновения: AAV2, напротив, не обеспечивал трансдукции глубоких слоев сетчатки в той же модели....
Статья AAVantgarde Bio Заключила Финансирование Серии В Объемом $141 млн для Развития Терапий Генной Терапии Ретинальных Заболеваний
Финансирование будет использовано для завершения клинического исследования CELESTE, представляющего собой доказательную клиническую пробу безопасности, переносимости и начальной эффективности препарата AAVB... AAVB-039 разработан для доставки полноценного белка ABCA4, устраняя генетическую первопричину стаффордской болезни глаз....
Статья Клинические данные Nanoscope Therapeutics демонстрируют восстановление зрения при пигментном ретините
Препарат доставляется с помощью интравитреальной инъекции с использованием специализированного вектора AAV2.... Каждому пациенту была выполнена однократная интравитреальная инъекция AAV2-MCO-010 (vMCO-010) объемом 100 мкл в глаз с худшей остротой зрения....
Статья Avirmax Biopharma инициировала клиническое исследование фазы I/IIa генной терапии ABI-110 при влажной форме ВМД
Механизм действия ABI-110 ABI-110 является оригинальным ген-терапевтическим препаратом, в котором используется сконструированный капсид AAV2.N54 от Avirmax Biopharma для доставки терапевтического трансгена...