Поиск по российской офтальмологии
Найдено 67 результатов
Статья Компания SpliceBio привлекла 135 млн долларов на разработку генной терапии болезни Штаргардта
SB-007: двойная AAV-генная терапия болезни Штаргардта SB-007 представляет собой первую двойную аденоассоциированную вирусную (AAV) генную терапию болезни Штаргардта, получившую разрешение FDA на клиническое... Платформа Protein Splicing: решение проблемы ограничений по размеру AAV Технология Protein Splicing компании SpliceBio предназначена для преодоления ограничения полезной нагрузки AAV-векторов в 4,7 килобаз...
Статья VeonGen провел ребрендинг и получил от FDA статус RPDD для своей генной терапии
В рамках этого перехода два первых в своем классе кандидата на генную терапию были переведены в фазу клинических испытаний на людях: VG801: Двойная аденоассоциированная вирусная (AAV) генная терапия для... VG901: Терапия на основе AAV, предназначенная для интравитреального введения при лечении пигментного ретинита, вызванного мутациями гена CNGA1....
Статья FDA разрешила клинические испытания VG801 — генной терапии болезни Штаргардта от ViGeneron
ABCA4 (размером около 6.7 т.п.н.), слишком большого для одного AAV-вектора.... Принцип работы REVeRT: терапия использует два AAV-вектора для доставки двух половин кодирующей последовательности гена ABCA4....
Статья Компания Frontera Therapeutics инициировала клиническое исследование генной терапии FT-002 при X-сцепленном пигментном ретините
Дая, доктора философии, основателя и генерального директора Frontera Therapeutics, это подтвердило зрелость и прогрессивность технологической платформы компании на основе аденоассоциированных вирусов (AAV... В случае успеха он стал бы первым препаратом генной терапии на основе AAV, используемым для лечения этого заболевания....
Статья Терапевтический кандидат KRIYA-825 продемонстрировал доклиническую эффективность при географической атрофии
KRIYA-825: AAV-опосредованная генная терапия, нацеленная на систему комплемента KRIYA-825 представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вируса (AAV), экспрессирующую гибридный белок... блокирования комплемент-опосредованного воспаления: домен CR1 ингибирует активность C3 и C5, а домен CR2 нацеливает белок на участки отложения комплемента); многолетняя длительность эффекта (благодаря AAV-опосредованной...
Статья Novartis прекратила разработку генной терапии географической атрофии
GT005 был разработан как однократная экспериментальная генная терапия на основе AAV2 для лечения географической атрофии, вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (ВМД)....
Статья Ocugen сообщает о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa
Ocugen объявила о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa по оценке OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной при сухой возрастной макулярной дегенерации... OCU410 представляет собой экспериментальную интравитреальную генную терапию на основе AAV5, которая доставляет RORA — ядерный рецептор, регулирующий ключевые пути, участвующие в гомеостазе сетчатки, включая...
Статья Калифорнийский институт регенеративной медицины выделил $4,7 млн на разработку генной терапии наследственной колбочковой дистрофии (синеколбочковой монохромазии)
Суть проекта: одноразовая AAV-опосредованная генная терапия Доктор Нагиел и его команда используют полученное финансирование для разработки инновационной интравитреальной генной терапии на основе аденоассоциированного... вируса (AAV)....
Статья Данные фазы 2: OCU410 компании Ocugen снижает рост очагов географической атрофии на 31% через 12 месяцев
Компания Ocugen сообщила ключевые 12-месячные результаты фазы 2 клинического исследования ArMaDa, в котором оценивался OCU410 (AAV5-RORA), экспериментальная модифицирующая генная терапия для лечения географической... Механизм действия OCU410 представляет собой экспериментальную субретинальную генную терапию на основе AAV5, предназначенную для доставки RORA (рецептора альфа, связанного с ретиноидами), ядерного рецептора...
Статья Разработаны новые инструменты генной терапии для лечения поздних стадий наследственных дистрофий сетчатки
Их небольшой размер (менее 850 пар оснований) делает их совместимыми с упаковкой в аденоассоциированный вирус (AAV), что является важнейшим требованием для эффективной доставки генов.... Промоторы, полученные из генов GNGT2, IMPG2 и PDE6H, показали сильную клеточно-специфичную экспрессию при доставке с помощью AAV на собачьих моделях, точно имитирующих человеческие IRD....
Статья Astellas заключила лицензионное соглашение на $942,5 млн по офтальмологической генной терапии с компанией 4D Molecular Therapeutics
R100 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), разработанный 4DMT специально для интравитреального введения.... Дэвид Кирн, доктор медицины, сооснователь и главный исполнительный директор 4DMT, отметил: "Это сотрудничество с Astellas, лидером в области AAV-генной терапии, продолжает подтверждать потенциал R100...
Статья 4DMT добилась разрешения FDA на начало клинических исследований препарата 4D-175 для лечения географической атрофии
инновации Препарат 4D-175 создан на основе sCFH — сконструированной и оптимизированной версии белка CFH (фактор H комплемента), разработанной для упаковки в векторы на основе аденоассоциированного вируса (AAV... Доклинические исследования концепции с использованием sCFH, доставленного с помощью AAV-векторов, показали многообещающие результаты на моделях дисрегуляции комплемента, включая атипичный гемолитико-уремический...
Статья REGENXBIO Запускает Ключевое Испытание Фазы IIb/III С использованием Sura-Vec для Диабетической Ретинопатии
Механизм действия sura-vec основан на доставке антител против фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) посредством аденоассоциированного вируса (AAV8)....
Статья AbbVie и Regenxbio представили актуализированные данные по программе генной терапии ABBV-RGX-314 при влажной форме возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии
Характеристика ABBV-RGX-314 Препарат ABBV-RGX-314 создан на основе вектора NAV AAV8, который доставляет фрагмент антитела, предназначенный для ингибирования фактора роста эндотелия сосудов (VEGF)....
Статья Одобрение IND FDA для генной терапии OPGx-BEST1 компании Opus Genetics
Генная терапия OPGx-BEST1 разработана на основе платформы аденоассоциированного вируса (AAV) компании Opus Genetics....
Статья Ocugen сообщил о переходе к фазе 2 клинического исследования OCU410 ArMaDa
Исследование оценивает инновационную модифицирующую генную терапию OCU410 (AAV5-hRORA) для лечения географической атрофии (GA) на фоне сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD)....
Статья SparingVision завершила дозирование пациентов в исследовании PRODYGY с SPVN06
SparingVision завершила дозирование препарата SPVN06 — новой генно-независимой терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенной для замедления дегенерации колбочек при пигментном ретините... Механизм и обоснование SPVN06 — это генная терапия на основе AAV, доставляющая последовательности, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, происходящий из палочек (RdCVF), и его длинную форму (RdCVFL...
Статья Прогресс Opus Genetics в разработке терапии OPGx-LCA5 на основе генной терапии
представляет собой терапию, направленную на лечение лейберовской врожденной амблиопии, вызванной мутациями в гене LCA5, путем доставки функционального гена LCA5 с помощью аденоассоциированного вируса 8 (AAV8...
Статья Партнерство AviadoBio и UgeneX Therapeutics в разработке оптогенетической терапии для лечения пигментной дистрофии сетчатки
UGX-202 представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (AAV), предназначенный для доставки светочувствительного белка в клетки сетчатки, что позволяет репрограммировать выжившие клетки сетчатки...
Статья Beacon Therapeutics активировал опцион на лицензию капсида AAV204 от Abeona для генной терапии сетчатки
Библиотека капсидов AIM представляет собой коллекцию проприетарных серотипов AAV, предназначенных для улучшения доставки генетических конструкций к критически важным тканям, вовлеченным в тяжелые генетические...