Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало компании Aldeyra Therapeutics полное ответное письмо (Complete Response Letter, CRL) в ответ на заявку на новый препарат (NDA) репроксалапа для лечения синдрома сухого глаза. Это третье CRL от FDA в отношении репроксалапа.
Ранее компания получала CRL от FDA в апреле 2025 года и ноябре 2023 года.
В CRL, выпущенном в конце 2023 года, FDA не выявило проблем с безопасностью или производством репроксалапа, но отметило, что NDA не демонстрирует "эффективности в лечении глазных симптомов, связанных с синдромом сухого глаза", и что необходимо провести "по крайней мере одно дополнительное адекватное и контролируемое исследование для демонстрации положительного эффекта в лечении глазных симптомов сухого глаза".
В NDA, поданной в апреле 2025 года, FDA снова не обнаружило производственных проблем или проблем с безопасностью, но отметило, что заявка "не продемонстрировала эффективность в адекватных и контролируемых исследованиях по лечению глазных симптомов, связанных с синдромом сухого глаза", и потребовало "как минимум одно дополнительное адекватное и контролируемое исследование", что отражало предыдущее CRL.
В последнем CRL FDA заявило об "отсутствии существенных доказательств, состоящих из адекватных и контролируемых исследований того, что лекарственный препарат окажет действие, которое он предполагает или на которое претендует в условиях использования, предписанных, рекомендованных или предложенных в его предлагаемой маркировке", и что "заявка не продемонстрировала эффективность в адекватных и контролируемых исследованиях при лечении признаков и симптомов синдрома сухого глаза". Кроме того, FDA отметило, что "непоследовательность результатов исследований вызывает серьезные сомнения в надежности и значимости положительных результатов" и что "совокупность доказательств по завершенным клиническим испытаниям не подтверждает эффективность продукта".
Последняя NDA была подана в FDA в июне 2025 года и принята к рассмотрению в июле того же года. Она включала новые клинические данные из завершенного исследования в сухой камере, которое достигло первичной конечной точки. Исследование в сухой камере было статистически превосходнее контроля по показателю зрительного дискомфорта. Хотя полевые испытания не достигли статистической значимости по первичной конечной точке, компания отметила, что они соответствовали предыдущим полевым испытаниям.
FDA не рекомендовало дополнительных испытаний и не запрашивало представления дополнительных подтверждающих доказательств после последнего CRL.
Aldeyra в пресс-релизе заявила, что во время последнего рассмотрения NDA проекты маркировки были предоставлены FDA в декабре 2025 года и снова в марте 2026 года. Однако компания отметила, что не считает переговоры по маркировке завершенными.
Тодд К. Брэди, доктор медицины, доктор философии, президент и генеральный директор Aldeyra, комментируя CRL в пресс-релизе компании, сказал: "Тысячам американских и канадских пациентов, которые участвовали в наших клинических испытаниях, и десяткам миллионов пациентов с синдромом сухого глаза по всему миру, я хочу заверить вас, что мы будем работать срочно, чтобы поддержать FDA в обеспечении доступа на рынок к тому, что, насколько нам известно, является единственным препаратом с клинической активностью в течение нескольких минут после введения у пациентов с синдромом сухого глаза, состоянием, которое сегодня лечится лекарствами, требующими недель или месяцев лечения для достижения даже скромного улучшения".
Компания отметила, что намерена запросить встречу типа А с FDA, чтобы понять действия, необходимые для одобрения NDA. Aldeyra заявила, что в настоящее время не намерена проводить дополнительные клинические испытания.
