Поиск по российской офтальмологии
Найдено 68 результатов
Статья Ocugen завершила этап дозирования в ключевом клиническом исследовании терапии географической атрофии
Терапия, известная как аденоассоциированный вирусный вектор 5 human RORA (AAV5-hRORA), оценивалась в 13 центрах ретинальной хирургии на территории США....
Статья FDA присвоило статус орфанного педиатрического заболевания терапевтическому агенту HORA-PDE6b компании eyeDNA Therapeutics
Терапия HORA-PDE6b: механизм действия HORA-PDE6b создана на основе аденоассоциированного вируса серотипа 5 (AAV5).... у более молодых пациентов, где HORA-PDE6b может обеспечить наибольшую клиническую пользу»....
Статья Получение статуса орфанного препарата FDA для AAVB-039 компании AAVantgarde
Генная терапия AAVB-039 направлена на устранение генетической причины болезни Стартгардта AAVB-039 представляет собой интраретинальную терапию, основанную на аденоассоциированном вирусе типа 8 (AAV8),... Текущие этапы клинических исследований В настоящее время AAVB-039 проходит фазу I-II клинических испытаний (CELESTE)....
Статья Клинические результаты исследования LUCE-1 AAVB-081 при Usher-синдроме типа 1B
Компания AAVantgarde Bio представила обновленные клинические данные фазы I/II LUCE-1 исследования, оценивающего эффективность и безопасность препарата AAVB-081 — двухкомпонентной векторной генной терапии... Описание препарата и исследования Препарат AAVB-081 представляет собой комбинацию аденоассоциированных вирусов (AAV), нацеленную на доставку корректирующего гена MYO7A непосредственно в сетчатку глаза...
Статья ФДА предоставило ускоренное одобрение терапии генной терапии AAVB-039 компании AAVantgarde Bio при болезни Стейнджарда
Решение последовало после недавнего одобрения Управлением IND-приложения для AAVB-039, что позволило программе перейти к клиническим испытаниям.... AAVB-081 является первой двойной терапией на основе аденоассоциированного вируса, применяемой для глазных заболеваний....
Статья Ocugen сообщает о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa
Ocugen объявила о положительных предварительных 12-месячных данных исследования фазы 2 ArMaDa по оценке OCU410 (AAV5-RORA) для лечения географической атрофии вторичной при сухой возрастной макулярной дегенерации... OCU410 представляет собой экспериментальную интравитреальную генную терапию на основе AAV5, которая доставляет RORA — ядерный рецептор, регулирующий ключевые пути, участвующие в гомеостазе сетчатки, включая...
Статья AAVantgarde Получила Одобрение FDA для Проведения Фазы I/II Испытания Лекарственного Средства AAVB-039 при Страггардской Болезни
традиционных одноцепочечных векторов AAV.... По данным компании, AAVB-081 представляет собой первое в своем роде клиническое испытание генной терапии на основе AAV, применяемой для глазной патологии, предварительные результаты которого демонстрируют...
Статья Ocugen сообщил о переходе к фазе 2 клинического исследования OCU410 ArMaDa
Исследование оценивает инновационную модифицирующую генную терапию OCU410 (AAV5-hRORA) для лечения географической атрофии (GA) на фоне сухой возрастной макулярной дегенерации (AMD)....
Статья Пожилые женщины демонстрируют повышенный риск воспалительных реакций на генную терапию глазных заболеваний
Однако иммунная система может распознавать AAV-вектор как угрозу, запуская воспалительный ответ, что снижает эффективность терапии и ограничивает возможность коррекции дозы.... Clare et al, Characterization of the ocular inflammatory response to AAV reveals divergence by sex and age, Molecular Therapy (2025). DOI: 10.1016/j.ymthe.2025.01.028...
Статья День редких заболеваний: обширные исследования редких болезней глаз продолжаются
HORA-PDE6b (eyeDNA Therapeutics) доставляет полноразмерную немутированную копию функционального человеческого гена PDE6b в субретинальное пространство.... Этот продукт генной терапии использует двойной AAV-вектор, так как ген ABCA4 слишком велик для транспортировки стандартным AAV-вектором....
Статья Данные фазы 2: OCU410 компании Ocugen снижает рост очагов географической атрофии на 31% через 12 месяцев
Компания Ocugen сообщила ключевые 12-месячные результаты фазы 2 клинического исследования ArMaDa, в котором оценивался OCU410 (AAV5-RORA), экспериментальная модифицирующая генная терапия для лечения географической... Механизм действия OCU410 представляет собой экспериментальную субретинальную генную терапию на основе AAV5, предназначенную для доставки RORA (рецептора альфа, связанного с ретиноидами), ядерного рецептора...
Статья Viralgen и Axovia объединились для разработки генной терапии синдрома Барде-Бидля
Компании использовали кодон-оптимизированный вектор BBS1 AAV9 для коррекции генетических дефектов в гене BBS1.... Джимми Ванхове, генеральный директор Viralgen , отметил: «Мы рады партнерству с Axovia и возможности применить наш опыт в производстве AAV....
Статья АГС Биологические начинает производство векторной генной терапии ААВантгард
Второй кандидат — AAVB-081 разработан для пациентов с пигментной дистрофией сетчатки, вызванной синдромом Ушера типа I-B.... Клинические исследования препарата находятся на стадии первой-второй фаз, являясь первыми клиническими испытаниями двойного AAV подхода для глазных болезней....
Статья FDA присвоила статус RPD генной терапии OPGx-LCA5 от Opus Genetics при врожденном амаврозе Лебера типа 5
OPGx-LCA5 использует вектор на основе аденоассоциированного вируса серотипа 8 (AAV8) для доставки функциональной копии гена LCA5 в наружные слои сетчатки.... OPGx-LCA5 использует вектор AAV8 для доставки функционального гена LCA5 в наружную сетчатку....
Статья Раннее исследование не выявило значимого улучшения зрения при генной терапии PDE6A
Для доставки кДНК PDE6A под контролем промотора человеческого родопсина использовался псевдотипированный AAV8 вектор AAV2 (AAV8.hPDE6A), разработанный для воздействия на палочковые фоторецепторы с целью... Райхель и коллеги сообщили, что при использовании двух тестируемых доз генная терапия с AAV8.hPDE6A не привела к функциональным улучшениям....
Статья FDA присвоило статус RPDD препарату OCU410ST для лечения ABCA4-ассоциированных ретинопатий
OCU410ST создан на платформе аденоассоциированного вируса (AAV), предназначенной для генной терапии сетчатки.... Препарат доставляет ген RORA (RAR-Related Orphan Receptor A), который регулирует ключевые патофизиологические механизмы при болезни Штаргардта: образование липофусцина, окислительный стресс, активацию...
Статья Avirmax Biopharma инициировала доклинические исследования генной терапии ABI-201 при заболеваниях сетчатки
Это инновационная генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), предназначенная для борьбы с заболеваниями сетчатки.... Ключевые характеристики ABI-201 ABI-201 представляет собой терапию на основе AAV-вектора, обеспечивающую длительную экспрессию генов после однократной интравитреальной инъекции....
Статья UMass Chan предоставила Iveric Bio лицензии на генные терапии наследственных заболеваний сетчатки
предоставила компании Iveric Bio, входящей в группу Astellas, эксклюзивные глобальные права на разработку и коммерциализацию инновационных продуктов генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV... Данный метод предусматривает доставку укороченной версии гена с помощью клинически одобренных AAV-векторов, что позволяет преодолеть ограничения, связанные с размером генетической конструкции....
Статья Эли Лилли приобретает права на программу генной терапии MeiraGTx для лечения LCA4
Компания Эли Лилли подписала лицензионное соглашение с MeiraGTx с целью приобретения эксклюзивных прав на терапию AAV-AIPL1 — экспериментальную генную терапию для лечения врожденной амблиопии Лебера типа... Эти результаты подчеркивают потенциал AAV-AIPL1 как потенциального революционного метода лечения одной из наиболее тяжелых форм наследственных дистрофий сетчатки....
Статья Сдвиг в сторону генной терапии
Проблемы, связанные с программами генной терапии на основе аденоассоциированного вируса (AAV), включают риск воспаления и иммуногенности, потенциальное воздействие не на целевые органы-мишени (off-target... В этих клинических программах используются модифицированные векторы AAV для трансдукции клеток сетчатки с целью выработки афлиберцепта (4D-150 и ADVM-022) или белка, подобного ранибизумабу (ABBV-RGX-314...